Sonidegib as a Locally Advanced Basal Cell Carcinoma Therapy in Real-life Clinical Setting: A National Multicentre Study
Background: Basal cell carcinoma (BCC) is the most prevalent cancer. A minority of BCCs have an aggressive behaviour (laBCC) and may require hedgehog pathway inhibitors such as sonidegib as its treatment. Objective: To describe the use of sonidegib in a large number of patients and provide more data...
| Main Authors: | , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , |
|---|---|
| Format: | Article |
| Language: | English |
| Published: |
Elsevier
2023-07-01
|
| Series: | Actas Dermo-Sifiliográficas |
| Subjects: | |
| Online Access: | http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0001731023003186 |
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|---|---|
| author | O.M. Moreno-Arrones S. Béa-Ardebol F. Mayo-Martinez G. Pérez-Pastor I. Torres-Navarro M. Bonfill-Ortí G. Deza V. Ruiz-Salas E. Masferrer C. Feal L. Turrión-Merino A. Toll M. Yébenes S. Galiano-Mejías A. Jaka C. Ferrandiz-Pulido A. Florez N. Hernández-Hernández R. Fernández-de-Misa L. Rios-Buceta O. Sanmartin |
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| author_sort | O.M. Moreno-Arrones |
| collection | DOAJ |
| description | Background: Basal cell carcinoma (BCC) is the most prevalent cancer. A minority of BCCs have an aggressive behaviour (laBCC) and may require hedgehog pathway inhibitors such as sonidegib as its treatment. Objective: To describe the use of sonidegib in a large number of patients and provide more data on its real-life efficacy and safety profile. Methods: We conducted a retrospective and multicentric study that included patients treated with sonidegib. Epidemiological, effectiveness and safety data were collected. Results: A total of 82 patients with a mean age of 73.9 years were included. Ten patients had Gorlin syndrome. Median treatment duration was 6 months. Median follow-up duration was 34.2 months. Globally, 81.7% of the patients showed clinical improvement (52.4% partial response and 29.3% complete response), 12.2% clinical stability and 6.1% disease progression. There was no statistically significant difference in clinical improvement between the 24 h and 48 h sonidegib posology. After 6 months of treatment, 48.8% of the patients discontinued sonidegib. Prior vismodegib treatment and recurrent primary BCC were associated with a poorer response to sonidegib. At 6 months of treatment, 68.3% of the patients experienced at least one adverse effect. Conclusion: Sonidegib shows good effectiveness and acceptable safety profile in usual clinical practice. Resumen: Antecedentes: El carcinoma de células basales (CBC) es el cáncer más prevalente. Una minoría de CBC tiene un comportamiento agresivo (laBCC) y puede requerir inhibidores de la vía del erizo, como sonidegib como tratamiento. Objetivo: Describir el uso de sonidegib en un gran número de pacientes y aportar más datos sobre su perfil de eficacia y seguridad en la vida real. Métodos: Realizamos un estudio retrospectivo y multicéntrico que incluyó pacientes tratados con sonidegib. Se recogieron datos epidemiológicos, de eficacia y de seguridad. Resultados: Se incluyeron un total de 82 pacientes con una edad media de 73,9 años. Diez pacientes tenían síndrome de Gorlin. La mediana de duración del tratamiento fue de 6 meses. La mediana de duración del seguimiento fue de 34,2 meses. Globalmente, el 81,7% de los pacientes mostró mejoría clínica (52,4% respuesta parcial y 29,3% respuesta completa), el 12,2% estabilidad clínica y el 6,1% progresión de la enfermedad. No hubo diferencias estadísticamente significativas en la mejoría clínica entre la posología de sonidegib de 24 horas y de 48 horas. Después de 6 meses de tratamiento, el 48,8% de los pacientes suspendió sonidegib. El tratamiento previo con vismodegib y el CBC primario recurrente se asociaron con una peor respuesta a sonidegib. A los 6 meses de tratamiento el 68,3% de los pacientes experimentó al menos un efecto adverso. Conclusión: Sonidegib muestra un perfil de eficacia y seguridad mejor de lo esperado en la práctica clínica habitual. |
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| publishDate | 2023-07-01 |
| publisher | Elsevier |
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| spelling | doaj.art-159f07794e0b413086716927a5ab49402023-07-09T04:21:19ZengElsevierActas Dermo-Sifiliográficas0001-73102023-07-011147565571Sonidegib as a Locally Advanced Basal Cell Carcinoma Therapy in Real-life Clinical Setting: A National Multicentre StudyO.M. Moreno-Arrones0S. Béa-Ardebol1F. Mayo-Martinez2G. Pérez-Pastor3I. Torres-Navarro4M. Bonfill-Ortí5G. Deza6V. Ruiz-Salas7E. Masferrer8C. Feal9L. Turrión-Merino10A. Toll11M. Yébenes12S. Galiano-Mejías13A. Jaka14C. Ferrandiz-Pulido15A. Florez16N. Hernández-Hernández17R. Fernández-de-Misa18L. Rios-Buceta19O. Sanmartin20Dermatology Department, Ramon y Cajal University Hospital, University of Alcala, Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS), Madrid, Spain; Corresponding author.Dermatology Department, Ramon y Cajal University Hospital, University of Alcala, Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS), Madrid, SpainDepartment of Dermatology, Instituto Valenciano de Oncología, Valencia, SpainDepartment of Dermatology, Consorci Hospital General Universitari de Valencia, Valencia, SpainDepartment of Dermatology, Hospital Universitario y Politécnico La Fe, Valencia, SpainDepartment of Dermatology, Hospital Universitari de Bellvitge, L’Hospitalet de Llobregat, Barcelona, SpainDepartment of Dermatology, Hospital del Mar, Barcelona, SpainDepartment of Dermatology, Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, Barcelona, SpainDermatology Department, Hospital Universitari Mútua de Terrassa, Barcelona, SpainDermatology Department, Hospital de Pontevedra, Galicia, SpainDermatology Department, Hospital Puerta de Hierro, Madrid, SpainDepartment of Dermatology, Hospital Clínic de Barcelona, University of Barcelona (UB), Barcelona, SpainDepartment of Dermatology, Consorci Corporació Sanitària Parc Taulí, Sabadell, Barcelona, SpainDepartment of Dermatology, Hospital Infanta Leonor, Madrid, SpainDepartment of Dermatology, Hospital Universitari Germans Trias i Pujol, Badalona, Barcelona, SpainDepartment of Dermatology, Hospital Universitari Vall d’Hebron, Facultad de Medicina, Universitat Autònoma de Barcelona, Barcelona, SpainDermatology Department, Hospital de Pontevedra, Galicia, SpainDepartment of Dermatology, Hospital Universitario Nuestra Señora de Candelaria, Santa Cruz de Tenerife, SpainDepartment of Dermatology, Hospital Universitario Nuestra Señora de Candelaria, Santa Cruz de Tenerife, SpainDermatology Department, Ramon y Cajal University Hospital, University of Alcala, Instituto Ramón y Cajal de Investigación Sanitaria (IRYCIS), Madrid, SpainDepartment of Dermatology, Instituto Valenciano de Oncología, Valencia, SpainBackground: Basal cell carcinoma (BCC) is the most prevalent cancer. A minority of BCCs have an aggressive behaviour (laBCC) and may require hedgehog pathway inhibitors such as sonidegib as its treatment. Objective: To describe the use of sonidegib in a large number of patients and provide more data on its real-life efficacy and safety profile. Methods: We conducted a retrospective and multicentric study that included patients treated with sonidegib. Epidemiological, effectiveness and safety data were collected. Results: A total of 82 patients with a mean age of 73.9 years were included. Ten patients had Gorlin syndrome. Median treatment duration was 6 months. Median follow-up duration was 34.2 months. Globally, 81.7% of the patients showed clinical improvement (52.4% partial response and 29.3% complete response), 12.2% clinical stability and 6.1% disease progression. There was no statistically significant difference in clinical improvement between the 24 h and 48 h sonidegib posology. After 6 months of treatment, 48.8% of the patients discontinued sonidegib. Prior vismodegib treatment and recurrent primary BCC were associated with a poorer response to sonidegib. At 6 months of treatment, 68.3% of the patients experienced at least one adverse effect. Conclusion: Sonidegib shows good effectiveness and acceptable safety profile in usual clinical practice. Resumen: Antecedentes: El carcinoma de células basales (CBC) es el cáncer más prevalente. Una minoría de CBC tiene un comportamiento agresivo (laBCC) y puede requerir inhibidores de la vía del erizo, como sonidegib como tratamiento. Objetivo: Describir el uso de sonidegib en un gran número de pacientes y aportar más datos sobre su perfil de eficacia y seguridad en la vida real. Métodos: Realizamos un estudio retrospectivo y multicéntrico que incluyó pacientes tratados con sonidegib. Se recogieron datos epidemiológicos, de eficacia y de seguridad. Resultados: Se incluyeron un total de 82 pacientes con una edad media de 73,9 años. Diez pacientes tenían síndrome de Gorlin. La mediana de duración del tratamiento fue de 6 meses. La mediana de duración del seguimiento fue de 34,2 meses. Globalmente, el 81,7% de los pacientes mostró mejoría clínica (52,4% respuesta parcial y 29,3% respuesta completa), el 12,2% estabilidad clínica y el 6,1% progresión de la enfermedad. No hubo diferencias estadísticamente significativas en la mejoría clínica entre la posología de sonidegib de 24 horas y de 48 horas. Después de 6 meses de tratamiento, el 48,8% de los pacientes suspendió sonidegib. El tratamiento previo con vismodegib y el CBC primario recurrente se asociaron con una peor respuesta a sonidegib. A los 6 meses de tratamiento el 68,3% de los pacientes experimentó al menos un efecto adverso. Conclusión: Sonidegib muestra un perfil de eficacia y seguridad mejor de lo esperado en la práctica clínica habitual.http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0001731023003186Neoplasias cutáneasOncología cutáneaTerapia dermatológicaOncología |
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