Transplante de células-tronco hematopoéticas no diabete melito do tipo I Autologous hematopoietic stem cell transplantation in type I diabetes mellitus - Júlio C. Voltarelli (Revista Brasileira de Hematologia e Hemoterapia, 2004)
Transplantes autólogos de células-tronco hematopoéticas (TACTH) para doenças auto-imunes (DAÍ) graves e refratárias à terapia convencional têm sido realizados desde 1996, principalmente dirigidos a doenças reumáticas e neurológicas, com resultados encorajadores. De modo geral, dois terços dos pacientes alcançam remissão duradoura da doença auto-imune, embora a morbimortalidade relacionada ao transplante ou à recidiva e progressão da DAI ainda constituam problemas significativos. Baseados nesses resultados e no efeito benéfico da imunossupressão moderada na evolução do diabete melito do tipo I (DM-I), iniciamos, em dezembro de 2003, um protocolo clínico de TACTH para esta doença, em cooperação com a Universidade Northwestern de Chicago, da Universidade de Miami e do National Institutes of Health. Pacientes com DM-I abaixo de 35 anos, diagnosticados há menos de seis semanas ou na fase assintomática ("lua-de-mel") da doença têm suas CTH mobilizadas com ciclofosfamida (2 g/m²) e G-CSF, coletadas do sangue periférico e criopreservadas. Após o condicionamento com ciclofosfamida (200 mg/kg) e globulina antitimocitária de coelho (4,5 mg/kg) e a infusão das CTH autólogas, os pacientes são seguidos por cinco anos em relação aos aspectos clínicos, endocrinológicos e imunológicos do diabete. Este estudo clínico poderá representar uma importante contribuição científica do transplante de medula óssea brasileiro à moderna era de terapia celular de doenças inflamatórias e degenerativas. Autologous hematopoietic stem cell transplantation (AHSCT) for severe and refractory autoimmune diseases has been performed since 1996 with encouraging results. In general, two thirds of the patients achieve durable remissions, although morbidity and mortality related to transplantation or to relapse and progression of autoimmune diseases are still significant. Based on those results and on beneficial effects of moderate immunosuppression on the course of type I insulin-dependent diabetes mellitus (DM-I), we started in December 2003 a clinical protocol of AHSCT for this disease, in cooperation with the Northwestern University, Chicago, University of Miami and the National Institutes of Health. Under 35-year-old patients with <6 weeks from diagnosis or at the asymptomatic phase ("honey moon") of the disease have their hematopoietic stem cells mobilized with cyclophosphamide (2 g/m²) and G-CSF, collected from peripheral blood collected and cryopreserved. After conditioning with cyclophosphamide (200 mg/kg) and rabbit anti-thymocyte globulin (4.5 mg/kg) and infusion of AHSC, the patients are followed for 5 years in regards to clinical, endocrinological and immunological aspects of the disease. This clinical study may represent an important contribution of the Brazilian bone marrow transplantation community to the modern era of cell therapy for inflammatory and degenerative diseases.