Болезни-сироты и сиротские лекарства
В последние годы в мировом медицинском сообществе пристальное внимание привлекают редкие или редчайшие болезни, причины, патогенез и лечение которых слабо изучены. К числу редких заболеваний относят врожденные (наследственные) или приобретенные заболевания, частота которых, например, составляет не б...
| Format: | Article |
|---|---|
| Language: | Russian |
| Published: |
Izdatelstvo OKI
2018-06-01
|
| Series: | Качественная клиническая практика |
| Subjects: | |
| Online Access: | https://www.clinvest.ru/jour/article/view/339 |
| _version_ | 1797262045424386048 |
|---|---|
| collection | DOAJ |
| description | В последние годы в мировом медицинском сообществе пристальное внимание привлекают редкие или редчайшие болезни, причины, патогенез и лечение которых слабо изучены. К числу редких заболеваний относят врожденные (наследственные) или приобретенные заболевания, частота которых, например, составляет не более 5 на 10 тыс. больных. К таким заболеваниям, названным «болезнями-сиротами», привлечено внимание медиков различных специальностей в связи с их неизлечимостью из-за отсутствия своевременных методов диагностики и лечения, нередко, увеличения их числа в мире, и отсутствия желания инновационных фармацевтических компаний вкладывать финансовые ресурсы в разработку лекарств, не имеющих в перспективе коммерческого успеха. Так, число больных с врожденной гипераммониемией (нарушение метаболизма мочевины) в Европе достигает 46 человек, болезнью Гунтера (мукополисахаридоз II) – 400 пациентов, а тяжелой формой детской эпилепсии (синдром Леннокса-Гасто) – 65 тыс. человек. |
| first_indexed | 2024-04-24T23:50:52Z |
| format | Article |
| id | doaj.art-7e5dbe1ad62e490eabb9a7af61b40242 |
| institution | Directory Open Access Journal |
| issn | 2588-0519 2618-8473 |
| language | Russian |
| last_indexed | 2024-04-24T23:50:52Z |
| publishDate | 2018-06-01 |
| publisher | Izdatelstvo OKI |
| record_format | Article |
| series | Качественная клиническая практика |
| spelling | doaj.art-7e5dbe1ad62e490eabb9a7af61b402422024-03-14T18:09:07ZrusIzdatelstvo OKIКачественная клиническая практика2588-05192618-84732018-06-010223342Болезни-сироты и сиротские лекарства0ГОУ ВПО «Российский национальный исследовательский медицинский университет имени Н.И. Пирогова», МоскваВ последние годы в мировом медицинском сообществе пристальное внимание привлекают редкие или редчайшие болезни, причины, патогенез и лечение которых слабо изучены. К числу редких заболеваний относят врожденные (наследственные) или приобретенные заболевания, частота которых, например, составляет не более 5 на 10 тыс. больных. К таким заболеваниям, названным «болезнями-сиротами», привлечено внимание медиков различных специальностей в связи с их неизлечимостью из-за отсутствия своевременных методов диагностики и лечения, нередко, увеличения их числа в мире, и отсутствия желания инновационных фармацевтических компаний вкладывать финансовые ресурсы в разработку лекарств, не имеющих в перспективе коммерческого успеха. Так, число больных с врожденной гипераммониемией (нарушение метаболизма мочевины) в Европе достигает 46 человек, болезнью Гунтера (мукополисахаридоз II) – 400 пациентов, а тяжелой формой детской эпилепсии (синдром Леннокса-Гасто) – 65 тыс. человек.https://www.clinvest.ru/jour/article/view/339болезни-сиротысиротские лекарстваорфанные препаратыорфанные болезниредкие болезни |
| spellingShingle | Болезни-сироты и сиротские лекарства Качественная клиническая практика болезни-сироты сиротские лекарства орфанные препараты орфанные болезни редкие болезни |
| title | Болезни-сироты и сиротские лекарства |
| title_full | Болезни-сироты и сиротские лекарства |
| title_fullStr | Болезни-сироты и сиротские лекарства |
| title_full_unstemmed | Болезни-сироты и сиротские лекарства |
| title_short | Болезни-сироты и сиротские лекарства |
| title_sort | болезни сироты и сиротские лекарства |
| topic | болезни-сироты сиротские лекарства орфанные препараты орфанные болезни редкие болезни |
| url | https://www.clinvest.ru/jour/article/view/339 |