Real-world data on the effectiveness and safety of teriflunomide in patients with relapsing–remitting multiple sclerosis: The EFFECT study
Introduction: The objective of the present study was to evaluate the effectiveness and safety of teriflunomide in relapsing–remitting multiple sclerosis (RRMS) patients treated in a real-world setting. Methods: This retrospective study was conducted at neurology departments of 15 hospitals in 2 Span...
| Main Authors: | , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , |
|---|---|
| Format: | Article |
| Language: | English |
| Published: |
Elsevier
2022-07-01
|
| Series: | Neurology Perspectives |
| Subjects: | |
| Online Access: | http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2667049622000345 |
| _version_ | 1818096206236090368 |
|---|---|
| author | Mª.C. Durán Herrera M.D. Sánchez E. Aguera C. Muñoz A. Alonso C. Arnal J. Dotor J. Barrero M. Gómez J. Caballero-Villarraso L.L. Hernández E. Cancho M. Romera T. Gavilán F. Castellanos R. Espinosa L. Forero R. Querol-Pascual A.M. Roa-Montero V.P. de Colosía Rama A.G. Plata F.P. Parrado |
| author_facet | Mª.C. Durán Herrera M.D. Sánchez E. Aguera C. Muñoz A. Alonso C. Arnal J. Dotor J. Barrero M. Gómez J. Caballero-Villarraso L.L. Hernández E. Cancho M. Romera T. Gavilán F. Castellanos R. Espinosa L. Forero R. Querol-Pascual A.M. Roa-Montero V.P. de Colosía Rama A.G. Plata F.P. Parrado |
| author_sort | Mª.C. Durán Herrera |
| collection | DOAJ |
| description | Introduction: The objective of the present study was to evaluate the effectiveness and safety of teriflunomide in relapsing–remitting multiple sclerosis (RRMS) patients treated in a real-world setting. Methods: This retrospective study was conducted at neurology departments of 15 hospitals in 2 Spanish Autonomous Regions. The primary endpoint was annualized relapse rate (ARR) during teriflunomide treatment. Secondary endpoints included changes in Expanded Disability Status Scale (EDSS), radiological activity, and adverse events (AEs). Results: 485 patients (72.2% women, mean of 36.5 years) were included; 74.8% had previously received other disease-modifying treatment. EDSS score at inclusion was 2.0. Mean time receiving teriflunomide was 2.5 years. The ARR during teriflunomide treatment was 0.16, a 20% lower than at baseline (0.20), although the difference did not reach statistical significance (P = 0.098). The mean number of relapses significantly decreased after teriflunomide initiation, with 0.17 relapses at month 12, 0.11 at month 24, and 0.13 at month 36, compared to 0.50 in the year before teriflunomide initiation (P < 0.001). EDSS scores were maintained over the study period. The percentage of patients without gadolinium-enhanced T1-weighted lesions was significantly higher after teriflunomide (P = 0.01), and the percentage of patients without new/enlarged lesions on T2 remained stable. The proportion of patients with AEs was 41.9% (1.4% serious), being hair thinning (19.4%) and gastrointestinal disorders (18.4%) the most frequent. Discussion: Over teriflunomide treatment, the ARR was low, radiologic evidence of disease activity decreased, and disability stabilized. These findings, together with the acceptable safety profile observed, support the use of teriflunomide in RRMS patients. Resumen: Introducción: El objetivo de este estudio es evaluar la efectividad y seguridad de teriflunomida en pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) en un contexto del mundo real. Métodos: Realizamos un estudio retrospectivo de pacientes atendidos en los servicios de neurología de 15 hospitales localizados en dos comunidades autónomas de España. La variable principal fue la tasa anualizada de brotes (TAB) durante el tratamiento con teriflunomida. Como variables secundarias analizamos los cambios en la puntuación de la escala Expanded Disability Status Scale (EDSS), la actividad radiológica y los efectos adversos. Resultados: Nuestra muestra incluyó 485 pacientes (72,2% mujeres; edad media de 36,5 años); 74,8% de los pacientes habían recibido otro tratamiento modificador de la enfermedad con anterioridad. La puntuación media en la EDSS al inicio fue de 2,0. Los pacientes recibieron teriflunomida durante una media de 2,5 años. Durante el tratamiento, la TAB se redujo en un 20% respecto al inicio (0,16 frente a 0,20), aunque la diferencia no fue estadísticamente significativa (P = 0,098). El número medio de brotes se redujo significativamente tras iniciar el tratamiento con teriflunomida, pasando de 0,50 brotes en el año anterior al inicio del estudio a 0,17 brotes a los 12 meses de tratamiento, 0,11 brotes a los 24 meses y 0,13 brotes a los 36 meses (p < 0,001). Las puntuaciones en la EDSS se mantuvieron estables a lo largo del estudio. El porcentaje de pacientes que no mostraron lesiones captadoras de gadolinio en secuencias potenciadas en T1 fue significativamente mayor tras el tratamiento con teriflunomida (p = 0,01), mientras que el porcentaje de pacientes que no presentaron lesiones nuevas o un aumento en el tamaño de lesiones previas en secuencias potenciadas en T2 permaneció estable. Se reportaron efectos adversos en 41,9% de los pacientes (graves en 1,4%); los más frecuentes fueron la pérdida de cabello (19,4%) y los problemas gastrointestinales (18,4%). Conclusión: Durante el periodo de tratamiento con teriflunomida, la TAB y la actividad radiológica de la enfermedad disminuyeron, mientras que el grado de discapacidad permaneció estable. Estos hallazgos, junto con el aceptable perfil de seguridad de teriflunomida, apoyan el uso del fármaco en pacientes con EMRR. |
| first_indexed | 2024-12-10T23:00:56Z |
| format | Article |
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| institution | Directory Open Access Journal |
| issn | 2667-0496 |
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| publishDate | 2022-07-01 |
| publisher | Elsevier |
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| series | Neurology Perspectives |
| spelling | doaj.art-875e628604664a9985ee1c4edb8bbd012022-12-22T01:30:09ZengElsevierNeurology Perspectives2667-04962022-07-0123134142Real-world data on the effectiveness and safety of teriflunomide in patients with relapsing–remitting multiple sclerosis: The EFFECT studyMª.C. Durán Herrera0M.D. Sánchez1E. Aguera2C. Muñoz3A. Alonso4C. Arnal5J. Dotor6J. Barrero7M. Gómez8J. Caballero-Villarraso9L.L. Hernández10E. Cancho11M. Romera12T. Gavilán13F. Castellanos14R. Espinosa15L. Forero16R. Querol-Pascual17A.M. Roa-Montero18V.P. de Colosía Rama19A.G. Plata20F.P. Parrado21Neurology Service, Hospital Universitario de Badajoz, Badajoz, Spain; Corresponding author at: Neurology Service, Hospital Universitario de Badajoz, Badajoz, Spain.Neurology Service, Department of Neurology, Hospital Universitario Virgen del Rocío, Seville, SpainNeurology Service, Hospital Universitario Reina Sofía, Córdoba, SpainNeurology Service, Hospital Torrecárdenas, Almería, SpainNeurology Service, Hospital Carlos Haya, Málaga, SpainNeurology Service, Hospital Universitario Virgen de las Nieves, Granada, SpainNeurology Service, Hospital Universitario Virgen Macarena, Seville, SpainNeurology Service, Hospital Universitario Clínico San Cecilio, Granada, SpainNeurology Service, Hospital San Pedro de Alcántara, Cáceres, SpainClinical Analysis Department, Hospital Universitario Reina Sofía; Universidad de Córdoba, Córdoba, SpainNeurology Service, Department of Neurology, Hospital Universitario Virgen del Rocío, Seville, SpainNeurology Service, Hospital Don Benito Villanueva De La Serena, Badajoz, SpainNeurology Service, Hospital Universitario Virgen de Valme, Seville, SpainNeurology Service, Hospital de Mérida, Mérida, SpainNeurology Service, Hospital Virgen Del Puerto, Plasencia, SpainNeurology Service, Hospital Universitario Puerta del Mar, Cádiz, SpainNeurology Service, Hospital Universitario Puerta del Mar, Cádiz, SpainNeurology Service, Hospital Universitario de Badajoz, Badajoz, SpainNeurology Service, Hospital Universitario de Badajoz, Badajoz, SpainNeurology Service, Hospital Universitario de Badajoz, Badajoz, SpainNeurology Service, Hospital Universitario de Badajoz, Badajoz, SpainHospital Virgen de la Victoria de Málaga, Málaga, SpainIntroduction: The objective of the present study was to evaluate the effectiveness and safety of teriflunomide in relapsing–remitting multiple sclerosis (RRMS) patients treated in a real-world setting. Methods: This retrospective study was conducted at neurology departments of 15 hospitals in 2 Spanish Autonomous Regions. The primary endpoint was annualized relapse rate (ARR) during teriflunomide treatment. Secondary endpoints included changes in Expanded Disability Status Scale (EDSS), radiological activity, and adverse events (AEs). Results: 485 patients (72.2% women, mean of 36.5 years) were included; 74.8% had previously received other disease-modifying treatment. EDSS score at inclusion was 2.0. Mean time receiving teriflunomide was 2.5 years. The ARR during teriflunomide treatment was 0.16, a 20% lower than at baseline (0.20), although the difference did not reach statistical significance (P = 0.098). The mean number of relapses significantly decreased after teriflunomide initiation, with 0.17 relapses at month 12, 0.11 at month 24, and 0.13 at month 36, compared to 0.50 in the year before teriflunomide initiation (P < 0.001). EDSS scores were maintained over the study period. The percentage of patients without gadolinium-enhanced T1-weighted lesions was significantly higher after teriflunomide (P = 0.01), and the percentage of patients without new/enlarged lesions on T2 remained stable. The proportion of patients with AEs was 41.9% (1.4% serious), being hair thinning (19.4%) and gastrointestinal disorders (18.4%) the most frequent. Discussion: Over teriflunomide treatment, the ARR was low, radiologic evidence of disease activity decreased, and disability stabilized. These findings, together with the acceptable safety profile observed, support the use of teriflunomide in RRMS patients. Resumen: Introducción: El objetivo de este estudio es evaluar la efectividad y seguridad de teriflunomida en pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente (EMRR) en un contexto del mundo real. Métodos: Realizamos un estudio retrospectivo de pacientes atendidos en los servicios de neurología de 15 hospitales localizados en dos comunidades autónomas de España. La variable principal fue la tasa anualizada de brotes (TAB) durante el tratamiento con teriflunomida. Como variables secundarias analizamos los cambios en la puntuación de la escala Expanded Disability Status Scale (EDSS), la actividad radiológica y los efectos adversos. Resultados: Nuestra muestra incluyó 485 pacientes (72,2% mujeres; edad media de 36,5 años); 74,8% de los pacientes habían recibido otro tratamiento modificador de la enfermedad con anterioridad. La puntuación media en la EDSS al inicio fue de 2,0. Los pacientes recibieron teriflunomida durante una media de 2,5 años. Durante el tratamiento, la TAB se redujo en un 20% respecto al inicio (0,16 frente a 0,20), aunque la diferencia no fue estadísticamente significativa (P = 0,098). El número medio de brotes se redujo significativamente tras iniciar el tratamiento con teriflunomida, pasando de 0,50 brotes en el año anterior al inicio del estudio a 0,17 brotes a los 12 meses de tratamiento, 0,11 brotes a los 24 meses y 0,13 brotes a los 36 meses (p < 0,001). Las puntuaciones en la EDSS se mantuvieron estables a lo largo del estudio. El porcentaje de pacientes que no mostraron lesiones captadoras de gadolinio en secuencias potenciadas en T1 fue significativamente mayor tras el tratamiento con teriflunomida (p = 0,01), mientras que el porcentaje de pacientes que no presentaron lesiones nuevas o un aumento en el tamaño de lesiones previas en secuencias potenciadas en T2 permaneció estable. Se reportaron efectos adversos en 41,9% de los pacientes (graves en 1,4%); los más frecuentes fueron la pérdida de cabello (19,4%) y los problemas gastrointestinales (18,4%). Conclusión: Durante el periodo de tratamiento con teriflunomida, la TAB y la actividad radiológica de la enfermedad disminuyeron, mientras que el grado de discapacidad permaneció estable. Estos hallazgos, junto con el aceptable perfil de seguridad de teriflunomida, apoyan el uso del fármaco en pacientes con EMRR.http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2667049622000345Datos del mundo realEvidencia del mundo realEsclerosis múltiple remitente-recurrenteTeriflunomidatratamiento oral modificador de la enfermedad |
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