Immortalized canine dystrophic myoblast cell lines for development of peptide-conjugated splice-switching oligonucleotides

Immortalized canine dystrophic myoblast cell lines for development of peptide-conjugated splice-switching oligonucleotides

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a severe muscle-wasting disease caused by frameshift or nonsense mutations in the <i>DMD</i> gene, resulting in the loss of dystrophin from muscle membranes. Exon skipping using splice-switching oligonucleotides (SSOs) restores the reading frame of &l...

সম্পূর্ণ বিবরণ

গ্রন্থ-পঞ্জীর বিবরন
প্রধান লেখক:	Tone, Y, Mamchaoui, K, Tsoumpra, MK, Hashimoto, Y, Terada, R, Maruyama, R, Gait, MJ, Arzumanov, AA, McClorey, G, Imamura, M, Takeda, S, Yokota, T, Wood, MJA, Mouly, V, Aoki, Y
বিন্যাস:	Journal article
ভাষা:	English
প্রকাশিত:	Mary Ann Liebert 2021

অনুরূপ উপাদানগুলি

Cell-penetrating peptide conjugates of steric blocking oligonucleotides as therapeutics for neuromuscular diseases from a historical perspective to current prospects of treatment
অনুযায়ী: Gait, M, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2018)

Myoblasts and macrophages are required for therapeutic morpholino antisense oligonucleotide delivery to dystrophic muscle
অনুযায়ী: James S. Novak, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2017-10-01)

Cell-penetrating peptides to enhance delivery of Oligonucleotide-based therapeutics
অনুযায়ী: McClorey, G, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2018)

Author Correction: Myoblasts and macrophages are required for therapeutic morpholino antisense oligonucleotide delivery to dystrophic muscle
অনুযায়ী: James S. Novak, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2018-03-01)

Author Correction: Myoblasts and macrophages are required for therapeutic morpholino antisense oligonucleotide delivery to dystrophic muscle
অনুযায়ী: James S. Novak, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2018-01-01)

Peptide-conjugate antisense based splice-correction for Duchenne muscular dystrophy and other neuromuscular diseases
অনুযায়ী: Tsoumpra, MK, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2019)

Profile of circadianly regulated metabolic genes in dystrophic heart
অনুযায়ী: Betts, C, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2018)

A functional human motor unit platform engineered from human embryonic stem cells and immortalized skeletal myoblasts
অনুযায়ী: Abd Al Samid M, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2018-11-01)

Emerging oligonucleotide therapeutics for rare neuromuscular diseases
অনুযায়ী: Aoki, Y, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2021)

Immortalized pathological human myoblasts: towards a universal tool for the study of neuromuscular disorders
অনুযায়ী: Mamchaoui Kamel, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2011-11-01)

Covalently attached intercalators restore duplex stability and splice-switching activity to triazole-modified oligonucleotides
অনুযায়ী: Dysko, A, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2022)

Antisense PMO found in dystrophic dog model was effective in cells from exon 7-deleted DMD patient
অনুযায়ী: Saito, T, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2010)

Design and application of bispecific splice-switching oligonucleotides.
অনুযায়ী: Bestas, B, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2014)

Inhibiting Myostatin with Follistatin Improves the Success of Myoblast Transplantation in Dystrophic Mice
অনুযায়ী: Basma F. Benabdallah, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2008-03-01)

Extensive and prolonged restoration of dystrophin expression with vivo-morpholino-mediated multiple exon skipping in dystrophic dogs.
অনুযায়ী: Yokota, T, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2012)

Uniform sarcolemmal dystrophin expression is required to prevent extracellular microRNA release and improve dystrophic pathology
অনুযায়ী: Van Westering, T, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2019)

Bodywide skipping of exons 45-55 in dystrophic mdx52 mice by systemic antisense delivery.
অনুযায়ী: Aoki, Y, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2012)

A dystrophic Duchenne mouse model for testing human antisense oligonucleotides.
অনুযায়ী: Marcel Veltrop, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2018-01-01)

Cellular and Genomic Features of Muscle Differentiation from Isogenic Fibroblasts and Myoblasts
অনুযায়ী: Louise Benarroch, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2023-08-01)

New Approach for Antisense Oligonucleotide-Mediated Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy.
অনুযায়ী: Aoki, Y, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2012)

NOVEL CELL PENETRATING PEPTIDES FOR SKELETAL AND CARDIAC MUSCLE DELIVERY OF PMO ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDES FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
অনুযায়ী: Hammond, S, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2011)

Pip5 transduction peptides direct high efficiency oligonucleotide-mediated dystrophin exon skipping in heart and phenotypic correction in mdx mice.
অনুযায়ী: Yin, H, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2011)

Pip5 transduction peptides direct high efficiency oligonucleotide-mediated dystrophin exon skipping in heart and phenotypic correction in mdx mice
অনুযায়ী: Yin, H, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2011)

Challenges for antisense oligonucleotide-based therapeutics, in particular for exon 51-skipping in Duchenne muscular dystrophy
অনুযায়ী: Aoki, Y, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2011)

Pip6-PMO, A New Generation of Peptide-oligonucleotide Conjugates With Improved Cardiac Exon Skipping Activity for DMD Treatment.
অনুযায়ী: Betts, C, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2012)

Administration of a Soluble Activin Type IIB Receptor Promotes the Transplantation of Human Myoblasts in Dystrophic Mice
অনুযায়ী: Raouia Fakhfakh, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2012-07-01)

Immortalized human myoblast cell lines for the delivery of therapeutic proteins using encapsulated cell technology
অনুযায়ী: Aurelien Lathuiliere, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2023-12-01)

Immortalized human myoblast cell lines for the delivery of therapeutic proteins using encapsulated cell technology
অনুযায়ী: Aurelien Lathuiliere, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2022-09-01)

Correction of the Exon 2 Duplication in DMD Myoblasts by a Single CRISPR/Cas9 System
অনুযায়ী: Annalisa Lattanzi, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2017-06-01)

Advancing the potential of peptide-PMO compounds in exon skipping therapy for DMD
অনুযায়ী: Godfrey, C, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2012)

An LNA-amide modification that enhances the cell uptake and activity of phosphorothioate exon-skipping oligonucleotides
অনুযায়ী: Baker, YR, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2022)

Development of LNA gapmer oligonucleotide-based therapy for ALS/FTD caused by the C9orf72 repeat expansion
অনুযায়ী: Sathyaprakash, C, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2020)

Peptide-conjugated oligonucleotides evoke long-lasting myotonic dystrophy correction in patient-derived cells and mice
অনুযায়ী: Klein, AF, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2019)

Advances in oligonucleotide drug delivery
অনুযায়ী: Roberts, TC, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2020)

Antisense PMO found in dystrophic dog model was effective in cells from exon 7-deleted DMD patient.
অনুযায়ী: Takashi Saito, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2010-01-01)

Early signs of architectural and biomechanical failure in isolated myofibers and immortalized myoblasts from desmin-mutant knock-in mice
অনুযায়ী: Stefanie Diermeier, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2017-05-01)

In silico screening based on predictive algorithms as a design tool for exon skipping oligonucleotides in Duchenne muscular dystrophy.
অনুযায়ী: Yusuke Echigoya, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2015-01-01)

Diaphragm rescue alone prevents heart dysfunction in dystrophic mice.
অনুযায়ী: Crisp, A, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2011)

Antisense Oligonucleotide-mediated Exon Skipping as a Systemic Therapeutic Approach for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa
অনুযায়ী: Jeroen Bremer, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2016-01-01)

Uniform sarcolemmal dystrophin expression is required to prevent extracellular microRNA release and improve dystrophic pathology
অনুযায়ী: Tirsa L.E. vanWestering, অন্যান্য
প্রকাশিত: (2020-04-01)