Non-uniform dystrophin re-expression after CRISPR-mediated exon excision in the dystrophin/utrophin double-knockout mouse model of DMD

Non-uniform dystrophin re-expression after CRISPR-mediated exon excision in the dystrophin/utrophin double-knockout mouse model of DMD

<div>Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most prevalent inherited myopathy affecting children, caused by genetic loss of the gene encoding the dystrophin protein. Here we have investigated the use of the <em>Staphylococcus aureus</em> CRISPR-Cas9 system and a...

Ամբողջական նկարագրություն

Մատենագիտական մանրամասներ
Հիմնական հեղինակներ:	Hanson, B, Stenler, S, Ahlskog, N, Chwalenia, K, Svrzikapa, N, Coenen-Stass, AML, Weinberg, MS, Wood, MJA, Roberts, TC
Ձևաչափ:	Journal article
Լեզու:	English
Հրապարակվել է:	Cell Press 2022

Նմանատիպ նյութեր

Non-uniform dystrophin re-expression after CRISPR-mediated exon excision in the dystrophin/utrophin double-knockout mouse model of DMD
‌: Britt Hanson, և այլն
Հրապարակվել է: (2022-12-01)

Exon skipping induces uniform dystrophin rescue with dose-dependent restoration of serum miRNA biomarkers and muscle biophysical properties
‌: Chwalenia, K, և այլն
Հրապարակվել է: (2022)

Marginal level dystrophin expression improves clinical outcome in a strain of dystrophin/utrophin double knockout mice.
‌: Dejia Li, և այլն
Հրապարակվել է: (2010-12-01)

Immunogold confirmation that utrophin is localized to the normal position of dystrophin in dystrophin-negative transgenic mouse muscle.
‌: Culle, M, և այլն
Հրապարակվել է: (2001)

Rescu of severely affected dystrophin/utrophin deficient mice by morpholino-oligomer mediated exon skipping
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2010)

The utrophin and dystrophin genes share similarities in genomic structure.
‌: Pearce, M, և այլն
Հրապարակվել է: (1993)

Utrophin Compensates dystrophin Loss during Mouse Spermatogenesis
‌: Hung-Chih Chen, և այլն
Հրապարակվել է: (2017-08-01)

Functional substitution by TAT-utrophin in dystrophin-deficient mice.
‌: Kevin J Sonnemann, և այլն
Հրապարակվել է: (2009-05-01)

Generation of clusters of dystrophin revertant fibers requires muscle regeneration and tests the function of dystrophin/utrophin transgenes
‌: Yokota, T, և այլն
Հրապարակվել է: (2004)

Confirmation by immunogold labeling that utrophin is localised to the normal position of dystrophin in dystrophin-negative transgenic mouse muscle
‌: Cullen, M, և այլն
Հրապարակվել է: (2001)

The potential of utrophin and dystrophin combination therapies for Duchenne muscular dystrophy
‌: Guiraud, S, և այլն
Հրապարակվել է: (2019)

Prevention of dystrophic pathology in severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice by morpholino-oligomer-mediated exon-skipping.
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2010)

Upgrading U7snRNA To Complete Efficient Rescue of Dystrophin by Exon-Skipping in DMD Patients
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2009)

A quantitative study of bioenergetics in skeletal muscle lacking utrophin and dystrophin.
‌: Cole, M, և այլն
Հրապարակվել է: (2002)

Long-term dystrophin restoration supports development of splice correction therapy for DMD patients with exon 2 duplications
‌: Thomas C. Roberts
Հրապարակվել է: (2023-12-01)

Prevention of the dystrophic phenotype in dystrophin/utrophin-deficient muscle following adenovirus-mediated transfer of a utrophin minigene.
‌: Wakefield, P, և այլն
Հրապարակվել է: (2000)

ZZ domain is essentially required for the physiological binding of dystrophin and utrophin to beta-dystroglycan.
‌: Ishikawa-Sakurai, M, և այլն
Հրապարակվել է: (2004)

Dystrophin and utrophin influence fiber type composition and post-synaptic membrane structure.
‌: Rafael, J, և այլն
Հրապարակվել է: (2000)

Metabolic profiles of dystrophin and utrophin expression in mouse models of Duchenne muscular dystrophy.
‌: Griffin, J, և այլն
Հրապարակվել է: (2002)

Promising therapeutic approaches of utrophin replacing dystrophin in the treatment of Duchenne muscular dystrophy
‌: Ruo Wu, և այլն
Հրապարակվել է: (2022-11-01)

Targeted Exon Skipping to Correct Exon Duplications in the Dystrophin Gene
‌: Kane L Greer, և այլն
Հրապարակվել է: (2014-01-01)

Mechanism of Deletion Removing All Dystrophin Exons in a Canine Model for DMD Implicates Concerted Evolution of X Chromosome Pseudogenes
‌: D. Jake VanBelzen, և այլն
Հրապարակվել է: (2017-03-01)

Antisense PMO cocktails effectively skip dystrophin exons 45-55 in myotubes transdifferentiated from DMD patient fibroblasts.
‌: Joshua Lee, և այլն
Հրապարակվել է: (2018-01-01)

A Novel CRISPR-Cas9 Strategy to Target DYSTROPHIN Mutations Downstream of Exon 44 in Patient-Specific DMD iPSCs
‌: Neha R. Dhoke, և այլն
Հրապարակվել է: (2024-06-01)

Effective exon skipping and dystrophin restoration by 2'-o-methoxyethyl antisense oligonucleotide in dystrophin-deficient mice.
‌: Lu Yang, և այլն
Հրապարակվել է: (2013-01-01)

Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping.
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

Sarcolemmal nNOS anchoring reveals a qualitative difference between dystrophin and utrophin.
‌: Li, D, և այլն
Հրապարակվել է: (2010)

Sarcolemmal nNOS anchoring reveals a qualitative difference between dystrophin and utrophin
‌: Li, D, և այլն
Հրապարակվել է: (2010)

Activation of calcineurin and stress activated protein kinase/p38-mitogen activated protein kinase in hearts of utrophin-dystrophin knockout mice.
‌: Nakamura, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2001)

Targeting EP2 Receptor Improves Muscle and Bone Health in Dystrophin<sup>−/−</sup>/Utrophin<sup>−/−</sup> Double-Knockout Mice
‌: Xueqin Gao, և այլն
Հրապարակվել է: (2025-01-01)

Neuronal nitric oxide synthase-rescue of dystrophin/utrophin double knockout mice does not require nNOS localization to the cell membrane.
‌: Michelle Wehling-Henricks, և այլն
Հրապարակվել է: (2011-01-01)

Good news for the mdx mouse community: Improved dystrophin restoration after skipping mouse dystrophin exon 23
‌: Annemieke Aartsma-Rus
Հրապարակվել է: (2022-12-01)

Exon exchange approach to repair Duchenne dystrophin transcripts.
‌: Stéphanie Lorain, և այլն
Հրապարակվել է: (2010-01-01)

Dystrophin immunogenicity and requirement in myogenic cells: Paradigm shift in gene therapy for DMD
‌: Dariusz C. Górecki
Հրապարակվել է: (2022-11-01)

Microarray analysis of mdx mice expressing high levels of utrophin: therapeutic implications for dystrophin deficiency.
‌: Baban, D, և այլն
Հրապարակվել է: (2008)

Glycine administration attenuates progression of dystrophic pathology in prednisolone-treated dystrophin/utrophin null mice
‌: Daniel J. Ham, և այլն
Հրապարակվել է: (2019-09-01)

Metabolic remodeling of dystrophic skeletal muscle reveals biological roles for dystrophin and utrophin in adaptation and plasticity
‌: Justin P. Hardee, և այլն
Հրապարակվել է: (2021-03-01)

A fusion peptide directs enhanced systemic dystrophin exon skipping and functional restoration in dystrophin-deficient mdx mice.
‌: Yin, H, և այլն
Հրապարակվել է: (2009)

Phenotypic features of dystrophin gene knockout pigs harboring a human artificial chromosome containing the entire dystrophin gene
‌: Masahito Watanabe, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-09-01)