Functional expression of Rab escort protein 1 following AAV2-mediated gene delivery in the retina of choroideremia mice and human cells ex vivo

Functional expression of Rab escort protein 1 following AAV2-mediated gene delivery in the retina of choroideremia mice and human cells ex vivo

Hiển thị phiên bản (1) khác

Choroideremia (CHM) is an X-linked retinal degeneration of photoreceptors, the retinal pigment epithelium (RPE) and choroid caused by loss of function mutations in the CHM/REP1 gene that encodes Rab escort protein 1. As a slowly progressing monogenic retinal degeneration with a clearly identifiable...

Mô tả đầy đủ

Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính:	Tolmachova, T, Tolmachov, O, Barnard, A, Silva, D, Lipinski, D, Walker, N, MacLaren, R, Seabra, M
Định dạng:	Journal article
Ngôn ngữ:	English
Được phát hành:	2013

Những quyển sách tương tự

Functional expression of Rab escort protein 1 following AAV2-mediated gene delivery in the retina of choroideremia mice and human cells ex vivo.
Bằng: Tolmachova, T, et al.
Được phát hành: (2013)

AAV2/2-CBA-REP1 Vector with WPRE Provides Functional Expression of the Transgene in Choroideremia Mouse Knock-Out and Patient Cells
Bằng: Tolmachova, T, et al.
Được phát hành: (2012)

The biological activity of AAV vectors for choroideremia gene therapy can be measured by in vitro prenylation of RAB6A
Bằng: Patrício, M, et al.
Được phát hành: (2018)

Choroideremia: molecular mechanisms and development of AAV gene therapy
Bằng: Patrício, M, et al.
Được phát hành: (2018)

Prenylation of rab6a as a potency assay for choroideremia gene therapy
Bằng: Patricio, M, et al.
Được phát hành: (2017)

Tropism of engineered and evolved recombinant AAV serotypes in the rd1 mouse and ex vivo primate retina
Bằng: Hickey, DG, et al.
Được phát hành: (2017)

Single residue AAV capsid mutation improves transduction of photoreceptors in the Abca4-/- mouse and bipolar cells in the rd1 mouse and human retina ex-vivo
Bằng: De Silva, S, et al.
Được phát hành: (2016)

Gene Therapy for Choroideremia Using an Adeno-Associated Viral (AAV) Vector.
Bằng: Barnard, A, et al.
Được phát hành: (2014)

Is subretinal AAV gene replacement still the only viable treatment option for choroideremia?
Bằng: Han, RC, et al.
Được phát hành: (2021)

Retinal pigment epithelium defects accelerate photoreceptor degeneration in cell type-specific knockout mouse models of choroideremia.
Bằng: Tolmachova, T, et al.
Được phát hành: (2010)

Cell-mediated inflammatory response to AAV gene therapy in the retina
Bằng: Chandler, LC, et al.
Được phát hành: (2020)

Visual acuity after retinal gene therapy for Choroideremia
Bằng: Edwards, T, et al.
Được phát hành: (2016)

Assessment of tropism and effectiveness of new primate-derived hybrid recombinant AAV serotypes in the mouse and primate retina
Bằng: Charbel Issa, P, et al.
Được phát hành: (2013)

Inclusion of the woodchuck hepatitis virus posttranscriptional regulatory element enhances AAV2-driven transduction of mouse and human retina
Bằng: Patrício, M, et al.
Được phát hành: (2017)

Characterizing the cellular immune response to subretinal AAV gene therapy in the murine retina
Bằng: Chandler, LC, et al.
Được phát hành: (2021)

Correlation of optical coherence tomography and autofluorescence in the outer retina and choroid of patients with choroideremia
Bằng: Xue, K, et al.
Được phát hành: (2016)

Retinal gene therapy in patients with choroideremia: Initial fi ndings from a phase 1/2 clinical trial
Bằng: MacLaren, R, et al.
Được phát hành: (2014)

Beneficial effects on vision in patients undergoing retinal gene therapy for choroideremia
Bằng: Xue, K, et al.
Được phát hành: (2018)

Escort handybook/
Bằng: 206830 Ball, Kenneth
Được phát hành: (1977)

Macular hole surgery in patients with end-stage choroideremia
Bằng: Zinkernagel, MS, et al.
Được phát hành: (2013)

Functional defects in color vision in patients with choroideremia
Bằng: Jolly, J, et al.
Được phát hành: (2015)

Retinal gene therapy in patients with choroideremia: initial findings from a phase 1/2 clinical trial.
Bằng: Maclaren, R, et al.
Được phát hành: (2014)

A detailed in vivo analysis of the retinal nerve fibre layer in choroideremia
Bằng: Fu, D, et al.
Được phát hành: (2018)

Tuning Escorts and Capris/
Bằng: 305104 Vizard, David
Được phát hành: (1972)

AAV-Mediated Expression of Secreted Human Ciliary Neurotropic Factor (hCNTF) Leads to Long-Term Preservation of Cone Photoreceptors in an Autosomal Recessive Model of Retinitis Pigmentosa
Bằng: Lipinski, D, et al.
Được phát hành: (2013)

Impact of vital dyes on cell viability and transduction efficiency of AAV vectors used in retinal gene therapy surgery: an in vitro and in vivo analysis
Bằng: Salvetti, A, et al.
Được phát hành: (2017)

Novel non-contiguous exon duplication in choroideremia
Bằng: Edwards, T, et al.
Được phát hành: (2017)

An AAV dual vector strategy ameliorates the Stargardt phenotype in adult Abca4−/− mice
Bằng: McClements, ME, et al.
Được phát hành: (2018)

The spectrum of CHM gene mutations in choroideremia and their relationship to clinical phenotype
Bằng: Simunovic, M, et al.
Được phát hành: (2016)

Optimization of in vivo confocal autofluorescence imaging of the ocular fundus in mice and its application to models of human retinal degeneration.
Bằng: Charbel Issa, P, et al.
Được phát hành: (2012)

Retinal degeneration in choroideremia follows an exponential decay function
Bằng: Aylward, J, et al.
Được phát hành: (2018)

Minicircle delivery to the neural retina as a gene therapy approach
Bằng: Staurenghi, F, et al.
Được phát hành: (2022)

Ford Escort owners workshop manual/
Bằng: 268832 Haynes, John Harold, et al.
Được phát hành: (1976)

Ford Escort 1975-78 autobook/
Bằng: 206830 Ball, Kenneth
Được phát hành: (1978)

Ford Escort 1967-1975 autobook/
Bằng: 206830 Ball, Kenneth
Được phát hành: (1975)

AAV-mediated gene transfer of human X-linked inhibitor of apoptosis protects against oxidative cell death in human RPE cells
Bằng: Shan, H, et al.
Được phát hành: (2011)

Characterizing the natural history of visual function in choroideremia using microperimetry and multimodal retinal imaging
Bằng: Jolly, J, et al.
Được phát hành: (2017)

Structural and functional characteristics of color vision changes in choroideremia
Bằng: Jolly, JK, et al.
Được phát hành: (2021)

Macular hole surgery in patients with end-stage choroideremia.
Bằng: Zinkernagel, MS, et al.
Được phát hành: (2013)

Promoter orientation within an AAV-CRISPR vector affects Cas9 expression and gene editing efficiency
Bằng: Fry, LE, et al.
Được phát hành: (2020)