Current status of pharmaceutical and genetic therapeutic approaches to treat DMD

Current status of pharmaceutical and genetic therapeutic approaches to treat DMD

Ցույց տալ այլ տարբերակներ (1)

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a genetic disease affecting about one in every 3,500 boys. This X-linked pathology is due to the absence of dystrophin in muscle fibers. This lack of dystrophin leads to the progressive muscle degeneration that is often responsible for the death of the DMD patien...

Ամբողջական նկարագրություն

Մատենագիտական մանրամասներ
Հիմնական հեղինակներ:	Pichavant, C, Aartsma-Rus, A, Clemens, P, Davies, K, Dickson, G, Takeda, S, Wilton, S, Wolff, J, Wooddell, C, Xiao, X, Tremblay, J
Ձևաչափ:	Journal article
Լեզու:	English
Հրապարակվել է:	2011

Նմանատիպ նյութեր

Current status of pharmaceutical and genetic therapeutic approaches to treat DMD.
‌: Pichavant, C, և այլն
Հրապարակվել է: (2011)

Utrophin upregulation in DMD therapy: current status and new tools for the future
‌: Fairclough, R, և այլն
Հրապարակվել է: (2011)

DMD antisense oligonucleotide mediated exon skipping efficiency correlates with flanking intron retention time and target position within the exon
‌: Remko Goossens, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-12-01)

BMP antagonists enhance myogenic differentiation and ameliorate the dystrophic phenotype in a DMD mouse model
‌: SongTing Shi, և այլն
Հրապարակվել է: (2011-02-01)

DMD and West syndrome
‌: Cardas, R, և այլն
Հրապարակվել է: (2017)

Testing of SHIRPA, a mouse phenotypic assessment protocol, on Dmd(mdx) and Dmd(mdx3cv) dystrophin-deficient mice.
‌: Rafael, J, և այլն
Հրապարակվել է: (2000)

Targeting of CAT and VCAM1 as Novel Therapeutic Targets for DMD Cardiomyopathy
‌: Bin Li, և այլն
Հրապարակվել է: (2021-04-01)

Analysis of the transcriptional control of utrophin promoters as a therapeutic strategy for Duchenne muscular dystrophy (DMD).
‌: Perkins, K, և այլն
Հրապարակվել է: (2000)

A Potential New Therapeutic Approach to DMD: PKC Theta Inhibition
‌: Maria Julia Marques
Հրապարակվել է: (2017-02-01)

Analysis of DMD translocations
‌: Cockburn, D, և այլն
Հրապարակվել է: (1991)

Second-generation compound for the modulation of utrophin in the therapy of DMD
‌: Guiraud, S, և այլն
Հրապարակվել է: (2015)

A multicenter comparison of quantification methods for antisense oligonucleotide-induced DMD exon 51 skipping in Duchenne muscular dystrophy cell cultures.
‌: Monika Hiller, և այլն
Հրապարակվել է: (2018-01-01)

Prime editing strategies to mediate exon skipping in DMD gene
‌: Cedric Happi Mbakam, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-05-01)

Deletion of exons 45 to 55 in the DMD gene: from the therapeutic perspective to the in vitro model
‌: Javier Poyatos-García, և այլն
Հրապարակվել է: (2024-10-01)

Complete cloning of the Duchenne muscular dystrophy (DMD) cDNA and preliminary genomic organization of the DMD gene in normal and affected individuals.
‌: Koenig, M, և այլն
Հրապարակվել է: (1987)

Novel 5 '-utrophin isoforms exhibit species-specific transcriptional profiles and provide additional candidates for therapeutic up-regulation in DMD
‌: Perkins, K, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

P740: DMD or not DMD? Clinical genome sequencing in the interpretation of complex copy number gains
‌: Edward Higginbotham, և այլն
Հրապարակվել է: (2024-01-01)

Duchenne muscular dystrophy (DMD) cardiomyocyte-secreted exosomes promote the pathogenesis of DMD-associated cardiomyopathy
‌: Melanie Gartz, և այլն
Հրապարակվել է: (2020-11-01)

A novel canine model for Duchenne muscular dystrophy (DMD): single nucleotide deletion in DMD gene exon 20
‌: Sara Mata López, և այլն
Հրապարակվել է: (2018-05-01)

Networking to Optimize <i>Dmd</i> exon 53 Skipping in the Brain of <i>mdx52</i> Mouse Model
‌: Mathilde Doisy, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-12-01)

Special Issue: Pathophysiology and Therapeutic Perspectives in DMD: The Well-Defined Role of the Immune System
‌: Andrea Farini
Հրապարակվել է: (2021-12-01)

Improving translatability of preclinical studies for neuromuscular disorders: lessons from the TREAT-NMD Advisory Committee for Therapeutics (TACT)
‌: Raffaella Willmann, և այլն
Հրապարակվել է: (2020-02-01)

The analysis of DMD gene deletions by multiplex PCR in Indonesian DMD/BMD patients: the era of personalized medicine
‌: Kristy Iskandar, և այլն
Հրապարակվել է: (2019-10-01)

EXPLORING TRANSIENT, NEUTRONIC, REDUCED-ORDER MODELS USING DMD/POD-GALERKIN AND DATA-DRIVEN DMD
‌: Elzohery Rabab, և այլն
Հրապարակվել է: (2021-01-01)

A dinucleotide repeat polymorphism at the DMD locus.
‌: Powell, J, և այլն
Հրապարակվել է: (1991)

Generation and characterization of transgenic mice with the full-length human DMD gene.
‌: 't Hoen, P, և այլն
Հրապարակվել է: (2008)

Identification of serum protein biomarkers for utrophin based DMD therapy.
‌: Guiraud, S, և այլն
Հրապարակվել է: (2017)

Guidelines for Corticosteroid use in Treatment of DMD
‌: Vamshi K. Rao
Հրապարակվել է: (2016-07-01)

Matrilineal analysis of mutations in the DMD gene in a multigenerational South Indian cohort using DMD gene panel sequencing
‌: Arun Shastry, և այլն
Հրապարակվել է: (2021-05-01)

Muscular dystrophy associated with the DMD gene in women
‌: E. O. Vorontsova, և այլն
Հրապարակվել է: (2024-09-01)

Measuring of customer satisfaction on example of Delta DMD
‌: Kostić Ela
Հրապարակվել է: (2010-01-01)

Nanoparticles systemically biodistribute to regenerating skeletal muscle in DMD
‌: Michael R. Hicks, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-08-01)

Bessel_DMD: the numerical code based on the scalar Fresnel–Kirchhoff integration to calculate the diffraction and bessel-like beam by using the DMD
‌: Pei, Ting-Han, և այլն
Հրապարակվել է: (2024)

Genetic characterization in symptomatic female DMD carriers: lack of relationship between X-inactivation, transcriptional DMD allele balancing and phenotype
‌: Brioschi Simona, և այլն
Հրապարակվել է: (2012-08-01)

Long-Read Sequencing Revealed Extragenic and Intragenic Duplications of Exons 56–61 in DMD in an Asymptomatic Male and a DMD Patient
‌: Ying Bai, և այլն
Հրապարակվել է: (2022-05-01)

Prime editing optimized RTT permits the correction of the c.8713C>T mutation in DMD gene
‌: Cedric Happi Mbakam, և այլն
Հրապարակվել է: (2022-12-01)

Tricyclo-DNA: A promising chemistry for the synthesis of antisense molecules for splice-switching approaches in DMD
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

Embryonic myosin is a regeneration marker to monitor utrophin-based therapies for DMD
‌: Guiraud, S, և այլն
Հրապարակվել է: (2018)

Advancing the potential of peptide-PMO compounds in exon skipping therapy for DMD
‌: Godfrey, C, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

A female patient carrying a novel DMD mutation with non-random X-chromosome inactivation from a DMD family
‌: Ming-Xia Sun, և այլն
Հրապարակվել է: (2024-02-01)