Potent aminocyclitol glucocerebrosidase inhibitors are subnanomolar pharmacological chaperones for treating gaucher disease.

Potent aminocyclitol glucocerebrosidase inhibitors are subnanomolar pharmacological chaperones for treating gaucher disease.

Amino-myo-inositol derivatives have been found to be potent inhibitors of glucocerebrosidase (GCase), the β-glucosidase enzyme deficient in Gaucher disease (GD). When tested using lymphoblasts derived from patients with GD homozygous for N370S or L444P mutations, the compounds enhanced GCase activit...

Повний опис

Бібліографічні деталі
Автори:	Trapero, A, González-Bulnes, P, Butters, T, Llebaria, A
Формат:	Journal article
Мова:	English
Опубліковано:	2012

Схожі ресурси

Polyhydroxylated bicyclic isoureas and guanidines are potent glucocerebrosidase inhibitors and nanomolar enzyme activity enhancers in Gaucher cells.
за авторством: Trapero, A, та інші
Опубліковано: (2011)

Chaperoning glucocerebrosidase: a therapeutic strategy for both Gaucher disease and Parkinsonism
за авторством: Benjamin McMahon, та інші
Опубліковано: (2016-01-01)

Rational design and synthesis of highly potent pharmacological chaperones for treatment of N370S mutant Gaucher disease.
за авторством: Wang, G, та інші
Опубліковано: (2009)

Synthesis of N-substituted ε-hexonolactams as pharmacological chaperones for the treatment of N370S mutant Gaucher disease.
за авторством: Wang, G, та інші
Опубліковано: (2012)

Progranulin Recruits HSP70 to β-Glucocerebrosidase and Is Therapeutic Against Gaucher Disease
за авторством: Jinlong Jian, та інші
Опубліковано: (2016-11-01)

Effect of macrophage-targeted glucocerebrosidase(alglucerase) on hypolipidaemia of type 1 Gaucher disease(GD)
за авторством: Mistry, P, та інші
Опубліковано: (1997)

Docking study and biological evaluation of pyrrolidine-based iminosugars as pharmacological chaperones for Gaucher disease
за авторством: Kato, A, та інші
Опубліковано: (2016)

Abstract P-43: Effect of Glucocerebrosidase Dysfunction on the Pool of Plasma Exosomes of Patients with Gaucher Disease
за авторством: Luiza A. Garaeva, та інші
Опубліковано: (2021-06-01)

N- and C-alkylation of seven-membered iminosugars generates potent glucocerebrosidase inhibitors and F508del-CFTR correctors.
за авторством: Désiré, J, та інші
Опубліковано: (2014)

Gaucher disease.
за авторством: Butters, T
Опубліковано: (2007)

Engineering synthetic and recombinant human lysosomal β-glucocerebrosidase for enzyme replacement therapy for Gaucher disease
за авторством: Figueiredo, Lílian L. S., та інші
Опубліковано: (2024)

Engineering synthetic and recombinant human lysosomal β-glucocerebrosidase for enzyme replacement therapy for Gaucher disease
за авторством: Lílian L. Souza Figueiredo, та інші
Опубліковано: (2024-10-01)

Concise and enantioselective synthesis of the aminocyclitol core of hygromycin A.
за авторством: Donohoe, T, та інші
Опубліковано: (2005)

Recent progress in the synthesis of six-membered aminocyclitols (2008-2017)
за авторством: William A. Donaldson
Опубліковано: (2018-05-01)

Therapeutic delivery of recombinant glucocerebrosidase enzyme-containing extracellular vesicles to human cells from Gaucher disease patients
за авторством: Keatdamrong Janpipatkul, та інші
Опубліковано: (2024-10-01)

High throughput screening for small molecule therapy for Gaucher disease using patient tissue as the source of mutant glucocerebrosidase.
за авторством: Ehud Goldin, та інші
Опубліковано: (2012-01-01)

in silico identification of genetic variants in glucocerebrosidase (GBA) gene involved in Gaucher’s disease using multiple software tools.
за авторством: Madhumathi eManickam, та інші
Опубліковано: (2014-05-01)

Amphiphilic 1-deoxynojirimycin derivatives through click strategies for chemical chaperoning in N370S Gaucher cells.
за авторством: Diot, J, та інші
Опубліковано: (2011)

A myo-inositol dehydrogenase involved in aminocyclitol biosynthesis of hygromycin A
за авторством: Michael O. Akintubosun, та інші
Опубліковано: (2024-03-01)

A new glucocerebrosidase-deficient neuronal cell model provides a tool to probe pathophysiology and therapeutics for Gaucher disease
за авторством: Wendy Westbroek, та інші
Опубліковано: (2016-07-01)

Hydrophobic Rose Bengal Derivatives Exhibit Submicromolar-to-Subnanomolar Activity against Enveloped Viruses
за авторством: Anna A. Rubekina, та інші
Опубліковано: (2022-11-01)

Second-Generation Pharmacological Chaperones: Beyond Inhibitors
за авторством: My Lan Tran, та інші
Опубліковано: (2020-07-01)

INVESTIGATIONS ON THE RESISTANCE OF COMMENSAL SWINE ESCHERICHIA COLI TO SOME AMINOGLYCOSIDES-AMINOCYCLITOLS
за авторством: Valentina Urumova, та інші
Опубліковано: (2016-03-01)

Activation and Purification of ß‐Glucocerebrosidase by Exploiting its Transporter LIMP‐2 – Implications for Novel Treatment Strategies in Gaucher's and Parkinson's Disease
за авторством: Jan Philipp Dobert, та інші
Опубліковано: (2024-07-01)

A NOVEL SYNTHETIC AND RECOMBINANT GLUCOCEREBROSIDASE FOR GAUCHER DISEASE: IN SILICO MOLECULAR EVOLUTION AND GENE THERAPY APPROACHES TO ENHANCE ENZYME ACTIVITY
за авторством: LLS Figueiredo, та інші
Опубліковано: (2023-10-01)

Crystal structures of complexes of N-butyl- and N-nonyl-deoxynojirimycin bound to acid beta-glucosidase: insights into the mechanism of chemical chaperone action in Gaucher disease.
за авторством: Brumshtein, B, та інші
Опубліковано: (2007)

Design of a New α-1-C-Alkyl-DAB Derivative Acting as a Pharmacological Chaperone for β-Glucocerebrosidase Using Ligand Docking and Molecular Dynamics Simulation
за авторством: Izumi Nakagome, та інші
Опубліковано: (2018-10-01)

Synthesis of a new class of aminocyclitol analogues with the conduramine D-2 configuration
за авторством: Latif Kelebekli, та інші
Опубліковано: (2010-02-01)

Regioselectivity in the Ring Opening of Epoxides for the Synthesis of Aminocyclitols from D-(-)-Quinic Acid
за авторством: Shu-Yu Yang, та інші
Опубліковано: (2012-04-01)

Different and unusual presentation of Gaucher’s disease with the same mutation in the glucocerebrosidase enzyme (F266L) in two patients: a case report
за авторством: Bijan Keikhaei, та інші
Опубліковано: (2024-11-01)

Quantification in the subnanomolar range of phospholipids and neutral lipids by monodimensional thin-layer chromatography and image analysis
за авторством: J I Ruiz, та інші
Опубліковано: (1997-07-01)

Lysosomal lipid alterations caused by glucocerebrosidase deficiency promote lysosomal dysfunction, chaperone-mediated-autophagy deficiency, and alpha-synuclein pathology
за авторством: Alba Navarro-Romero, та інші
Опубліковано: (2022-10-01)

Small Molecule Chaperones for the Treatment of Gaucher Disease and GBA1-Associated Parkinson Disease
за авторством: Tae-Un Han, та інші
Опубліковано: (2020-05-01)

Cellular and biochemical response to chaperone versus substrate reduction therapies in neuropathic Gaucher disease
за авторством: Margarita M. Ivanova, та інші
Опубліковано: (2021-01-01)

Cellular and biochemical response to chaperone versus substrate reduction therapies in neuropathic Gaucher disease.
за авторством: Margarita M Ivanova, та інші
Опубліковано: (2021-01-01)

Unveiling the Role of Cholesterol in Subnanomolar Ouabain Rescue of Cortical Neurons from Calcium Overload Caused by Excitotoxic Insults
за авторством: Dmitry A. Sibarov, та інші
Опубліковано: (2023-08-01)

Structural determinants for subnanomolar inhibition of the secreted aspartic protease Sapp1p from Candida parapsilosis
за авторством: Jiří Dostál, та інші
Опубліковано: (2021-01-01)

Parkinsonisms and Glucocerebrosidase Deficiency: A Comprehensive Review for Molecular and Cellular Mechanism of Glucocerebrosidase Deficiency
за авторством: Emilia M. Gatto, та інші
Опубліковано: (2019-02-01)

Comparative Study of Erythrocyte Sedimentation Rate after Aminoglycoside and Aminocyclitol Treatment in Goats (Capra hircus)
за авторством: Toncho DINEV, та інші
Опубліковано: (2016-07-01)

N,Zn-Doped Fluorescent Sensor Based on Carbon Dots for the Subnanomolar Detection of Soluble Cr(VI) Ions
за авторством: Enoch Kwasi Adotey, та інші
Опубліковано: (2023-02-01)