Context dependent effects of chimeric peptide morpholino conjugates contribute to dystrophin exon-skipping efficiency

Context dependent effects of chimeric peptide morpholino conjugates contribute to dystrophin exon-skipping efficiency

We have recently reported that cell-penetrating peptides (CPPs) and novel chimeric peptides containing CPP (referred as B peptide) and muscle-targeting peptide (referred as MSP) motifs significantly improve the systemic exon-skipping activity of morpholino phosphorodiamidate oligomers (PMOs) in dyst...

Повний опис

Бібліографічні деталі
Автори:	Yin, HF, Boisguerin, P, Moulton, HM, Betts, C, Seow, Y, Boutilier, J, Wang, Q, Walsh, A, Lebleu, B, Wood, MJA
Формат:	Journal article
Мова:	English
Опубліковано:	Cell Press 2016

Схожі ресурси

Context Dependent Effects of Chimeric Peptide Morpholino Conjugates Contribute to Dystrophin Exon-skipping Efficiency
за авторством: HaiFang Yin, та інші
Опубліковано: (2020-12-01)

A fusion peptide directs enhanced systemic dystrophin exon skipping and functional restoration in dystrophin-deficient mdx mice.
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2009)

Functional rescue of dystrophin-deficient mdx mice by a chimeric peptide-PMO
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2010)

Rescu of severely affected dystrophin/utrophin deficient mice by morpholino-oligomer mediated exon skipping
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

Exon skipping peptide-pmos for correction of dystrophin in mouse models of duchenne muscular dystrophy
за авторством: Betts, C, та інші
Опубліковано: (2014)

Extensive and prolonged restoration of dystrophin expression with vivo-morpholino-mediated multiple exon skipping in dystrophic dogs.
за авторством: Yokota, T, та інші
Опубліковано: (2012)

Prevention of dystrophic pathology in severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice by morpholino-oligomer-mediated exon-skipping.
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

Cell-penetrating peptide-conjugated antisense oligonucleotides restore systemic muscle and cardiac dystrophin expression and function.
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2008)

Targeted Exon Skipping to Correct Exon Duplications in the Dystrophin Gene
за авторством: Kane L Greer, та інші
Опубліковано: (2014-01-01)

Pip5 transduction peptides direct high efficiency oligonucleotide-mediated dystrophin exon skipping in heart and phenotypic correction in mdx mice.
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2011)

Pip5 transduction peptides direct high efficiency oligonucleotide-mediated dystrophin exon skipping in heart and phenotypic correction in mdx mice
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2011)

Hexose enhances oligonucleotide delivery and exon skipping in dystrophin-deficient mdx mice
за авторством: Gang Han, та інші
Опубліковано: (2016-03-01)

Targeted Exon Skipping to Address “Leaky” Mutations in the Dystrophin Gene
за авторством: Sue Fletcher, та інші
Опубліковано: (2012-01-01)

Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: An open-label, phase 2, dose-escalation study
за авторством: Cirak, S, та інші
Опубліковано: (2011)

Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: an open-label, phase 2, dose-escalation study.
за авторством: Cirak, S, та інші
Опубліковано: (2011)

Improved cell-penetrating peptide-PNA conjugates for splicing redirection in HeLa cells and exon skipping in mdx mouse muscle.
за авторством: Ivanova, G, та інші
Опубліковано: (2008)

Cmah-dystrophin deficient mdx mice display an accelerated cardiac phenotype that is improved following peptide-PMO exon skipping treatment
за авторством: Betts, C, та інші
Опубліковано: (2018)

Effective exon skipping and dystrophin restoration by 2'-o-methoxyethyl antisense oligonucleotide in dystrophin-deficient mice.
за авторством: Lu Yang, та інші
Опубліковано: (2013-01-01)

Shorter Phosphorodiamidate Morpholino Splice-Switching Oligonucleotides May Increase Exon-Skipping Efficacy in DMD
за авторством: Ugur Akpulat, та інші
Опубліковано: (2018-12-01)

Exon skipping induces uniform dystrophin rescue with dose-dependent restoration of serum miRNA biomarkers and muscle biophysical properties
за авторством: Chwalenia, K, та інші
Опубліковано: (2022)

Good news for the mdx mouse community: Improved dystrophin restoration after skipping mouse dystrophin exon 23
за авторством: Annemieke Aartsma-Rus
Опубліковано: (2022-12-01)

Functional amounts of dystrophin produced by skipping the mutated exon in the mdx dystrophic mouse.
за авторством: Lu, Q, та інші
Опубліковано: (2003)

Deletion of Dystrophin In-Frame Exon 5 Leads to a Severe Phenotype: Guidance for Exon Skipping Strategies.
за авторством: Zhi Yon Charles Toh, та інші
Опубліковано: (2016-01-01)

Advancing the potential of peptide-PMO compounds in exon skipping therapy for DMD
за авторством: Godfrey, C, та інші
Опубліковано: (2012)

Cationic polyelectrolyte-mediated delivery of antisense morpholino oligonucleotides for exon-skipping in vitro and in mdx mice
за авторством: Wang M, та інші
Опубліковано: (2015-09-01)

Pip6-PMO, A New Generation of Peptide-oligonucleotide Conjugates With Improved Cardiac Exon Skipping Activity for DMD Treatment.
за авторством: Betts, C, та інші
Опубліковано: (2012)

Use of antisense-mediated exon skipping to generate dystrophin in muscles of the mdx dystrophic mouse
за авторством: Lu, Q, та інші
Опубліковано: (2004)

In-frame dystrophin following exon 51-skipping improves muscle pathology and function in the exon 52-deficient mdx mouse.
за авторством: Aoki, Y, та інші
Опубліковано: (2010)

Adenine base editing-mediated exon skipping restores dystrophin in humanized Duchenne mouse model
за авторством: Jiajia Lin, та інші
Опубліковано: (2024-07-01)

Targeted skipping of human dystrophin exons in transgenic mouse model systemically for antisense drug development.
за авторством: Bo Wu, та інші
Опубліковано: (2011-01-01)

Upgrading U7snRNA To Complete Efficient Rescue of Dystrophin by Exon-Skipping in DMD Patients
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2009)

Nanopolymers improve delivery of exon skipping oligonucleotides and concomitant dystrophin expression in skeletal muscle of <it>mdx </it>mice
за авторством: Sirsi Shashank R, та інші
Опубліковано: (2008-04-01)

Rescue of a dystrophin-like protein by exon skipping normalizes synaptic plasticity in the hippocampus of the mdx mouse
за авторством: Glenn Dallérac, та інші
Опубліковано: (2011-09-01)

Identification of small molecule and genetic modulators of AON-induced dystrophin exon skipping by high-throughput screening.
за авторством: Debra A O'Leary, та інші
Опубліковано: (2009-12-01)

Non-uniform dystrophin re-expression after CRISPR-mediated exon excision in the dystrophin/utrophin double-knockout mouse model of DMD
за авторством: Hanson, B, та інші
Опубліковано: (2022)

Dynamics of co-transcriptional pre-mRNA folding influences the induction of dystrophin exon skipping by antisense oligonucleotides.
за авторством: Keng Boon Wee, та інші
Опубліковано: (2008-01-01)

Combined treatment with peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino oligomer (PPMO) and AAV-U7 rescues the severe DMD phenotype in mice
за авторством: Forand, A, та інші
Опубліковано: (2020)

Peptide-conjugated phosphodiamidate oligomer-mediated exon skipping has benefits for cardiac function in mdx and Cmah-/-mdx mouse models of Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Blain, A, та інші
Опубліковано: (2018)

Exon skipping is correlated with exon circularization
за авторством: Kelly, S, та інші
Опубліковано: (2015)

Antisense PMO cocktails effectively skip dystrophin exons 45-55 in myotubes transdifferentiated from DMD patient fibroblasts.
за авторством: Joshua Lee, та інші
Опубліковано: (2018-01-01)