Peptide-conjugated PMOs for the treatment of myotonic dystrophy

Peptide-conjugated PMOs for the treatment of myotonic dystrophy

Antisense oligonucleotides (ASOs) have shown great therapeutic potential in the treatment of many neuromuscular diseases including myotonic dystrophy 1 (DM1). However, systemically delivered ASOs display poor biodistribution and display limited penetration into skeletal muscle. The conjugation of ce...

Mô tả đầy đủ

Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính:	Stoodley, J, Miraz, DS, Jad, Y, Fischer, M, Wood, MJA, Varela, MA
Tác giả khác:	Maruyama, R
Định dạng:	Journal article
Ngôn ngữ:	English
Được phát hành:	Springer 2022

Những quyển sách tương tự

Application of antisense conjugates for the treatment of myotonic dystrophy type 1
Bằng: Stoodley, J, et al.
Được phát hành: (2023)

Preclinical development of antisense conjugates for the treatment of myotonic dystrophy 1
Bằng: Stoodley, J
Được phát hành: (2024)

Peptide-conjugated oligonucleotides evoke long-lasting myotonic dystrophy correction in patient-derived cells and mice
Bằng: Klein, AF, et al.
Được phát hành: (2019)

Peptide-conjugated antimiRs improve myotonic dystrophy type 1 phenotypes by promoting endogenous MBNL1 expression
Bằng: Irene González-Martínez, et al.
Được phát hành: (2023-12-01)

Application of CRISPR-Cas9-mediated genome editing for the treatment of myotonic dystrophy type 1
Bằng: Marsh, S, et al.
Được phát hành: (2020)

Proof of concept of peptide-linked blockmiR-induced MBNL functional rescue in myotonic dystrophy type 1 mouse model
Bằng: Overby, SJ, et al.
Được phát hành: (2022)

Exon skipping peptide-pmos for correction of dystrophin in mouse models of duchenne muscular dystrophy
Bằng: Betts, C, et al.
Được phát hành: (2014)

Proof of concept of peptide-linked blockmiR-induced MBNL functional rescue in myotonic dystrophy type 1 mouse model
Bằng: Sarah J. Overby, et al.
Được phát hành: (2022-03-01)

Preclinical characterization of antagomiR-218 as a potential treatment for myotonic dystrophy
Bằng: Cerro-Herreros, E, et al.
Được phát hành: (2021)

Peptide-conjugate antisense based splice-correction for Duchenne muscular dystrophy and other neuromuscular diseases
Bằng: Tsoumpra, MK, et al.
Được phát hành: (2019)

Preclinical characterization of antagomiR-218 as a potential treatment for myotonic dystrophy
Bằng: Estefanía Cerro-Herreros, et al.
Được phát hành: (2021-12-01)

PPMO's as therapeutic modulators for myotonic dystrophy type 1
Bằng: Holland, A, et al.
Được phát hành: (2018)

Congenital Myotonic Dystrophy
Bằng: J Gordon Millichap
Được phát hành: (1987-09-01)

MRI in Congenital Myotonic Dystrophy
Bằng: J Gordon Millichap
Được phát hành: (1992-10-01)

Cerebral Hypoperfusion in Myotonic Dystrophy
Bằng: J Gordon Millichap
Được phát hành: (1993-10-01)

Antenatal Indomethacin Treatment for Congenital Myotonic Dystrophy
Bằng: Kyohei Yamaguchi, et al.
Được phát hành: (2019-01-01)

Limited orthodontic treatment in myotonic dystrophy II
Bằng: Aurelia Magdalena Enache, et al.
Được phát hành: (2017-12-01)

Proteomic evaluation of Pip6a-PMO treatment for myotonic dystrophy type 1
Bằng: Holland, A, et al.
Được phát hành: (2018)

Validation of revised patient measures of safety: PMOS-30 and PMOS-10
Bằng: Claire Marsh, et al.
Được phát hành: (2019-11-01)

The myotonic dystrophies: diagnosis and management.
Bằng: Turner, C, et al.
Được phát hành: (2010)

Molecular genetics of myotonic dystrophy.
Bằng: Barnes, P, et al.
Được phát hành: (1993)

Myotonic dystrophy type 2
Bằng: G. E. Rudenskaya, et al.
Được phát hành: (2017-02-01)

Cardiac involvement in myotonic dystrophy
Bằng: Koroush Khalighi, et al.
Được phát hành: (2015-02-01)

Ophthalmological findings in myotonic dystrophy
Bằng: Maddalena De Bernardo, et al.

Desflurane anaesthesia in myotonic dystrophy
Bằng: Ranju Gandhi, et al.
Được phát hành: (2011-01-01)

Myotonic Dystrophy: An Anaesthetic Dilemma
Bằng: N Gupta, et al.
Được phát hành: (2009-01-01)

Myotonic Dystrophy: Severity and Maternal Age
Bằng: J Gordon Millichap
Được phát hành: (1992-06-01)

Congenital Myotonic Dystrophy and Pleural Effusion
Bằng: J Gordon Millichap
Được phát hành: (1988-09-01)

Pattern retinal dystrophy in a case of myotonic dystrophy
Bằng: Chahveer Singh Bindra, et al.
Được phát hành: (2023-01-01)

Marathoning with myotonic dystrophy type 2 (proximal myotonic myopathy) and leukopenia
Bằng: Josef Finsterer, et al.
Được phát hành: (2017-04-01)

Alternative isoform regulation in myotonic dystrophy
Bằng: Wang, Eric T. (Eric Tzy-shi)
Được phát hành: (2012)

Congenital Myotonic Dystrophy in the Neonatal Period -
Bằng: Barbora Červenková
Được phát hành: (2023-06-01)

Anesthesia for a Patient with Myotonic Dystrophy
Bằng: Dilek Kalaycı, et al.
Được phát hành: (2016-09-01)

Myotonic Dystrophy—A Progeroid Disease?
Bằng: Peter Meinke, et al.
Được phát hành: (2018-07-01)

Molecular genetics of congenital myotonic dystrophy
Bằng: Stella Lanni, et al.
Được phát hành: (2019-12-01)

Myotonic dystrophy: genetics and clinical polymorphism
Bằng: Ekaterina O. Ivanova, et al.
Được phát hành: (2019-03-01)

CONGENITAL MYOTONIC DYSTROPHY – CASE REPORT
Bằng: David Neubauer, et al.
Được phát hành: (2001-07-01)

Core Clinical Phenotypes in Myotonic Dystrophies
Bằng: Stephan Wenninger, et al.
Được phát hành: (2018-05-01)

New nomenclature and DNA testing guidelines for myotonic dystrophy type 1 (DM1). The International Myotonic Dystrophy Consortium (IDMC).
Bằng: Ashizawa, T, et al.
Được phát hành: (2000)

Cardiac Involvement and Arrhythmias Associated with Myotonic Dystrophy
Bằng: Daniel McBride, et al.
Được phát hành: (2022-04-01)