AAV genome loss from dystrophic mouse muscles during AAV-U7 snRNA-mediated exon-skipping therapy

AAV genome loss from dystrophic mouse muscles during AAV-U7 snRNA-mediated exon-skipping therapy

In the context of future adeno-associated viral (AAV)-based clinical trials for Duchenne myopathy, AAV genome fate in dystrophic muscles is of importance considering the viral capsid immunogenicity that prohibits recurring treatments. We showed that AAV genomes encoding non-therapeutic U7 were lost...

Ամբողջական նկարագրություն

Մատենագիտական մանրամասներ
Հիմնական հեղինակներ:	Le Hir, M, Goyenvalle, A, Peccate, C, Précigout, G, Davies, K, Voit, T, Garcia, L, Lorain, S
Ձևաչափ:	Journal article
Լեզու:	English
Հրապարակվել է:	2013

Նմանատիպ նյութեր

AAV-U7snRNA mediated multi exon-skipping for Duchenne muscular dystrophy
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2010)

AAV-U7snRNA mediated multi exon-skipping for Duchenne muscular dystrophy
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2011)

Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping.
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

Long-Term Efficacy of AAV9-U7snRNA-Mediated Exon 51 Skipping in mdx52 Mice
‌: Philippine Aupy, և այլն
Հրապարակվել է: (2020-06-01)

Upgrading U7snRNA To Complete Efficient Rescue of Dystrophin by Exon-Skipping in DMD Patients
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2009)

Engineering exon-skipping vectors expressing U7 snRNA constructs for Duchenne muscular dystrophy gene therapy.
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2011)

Rescue of cardiomyopathy through U7snRNA‐mediated exon skipping in Mybpc3‐targeted knock‐in mice
‌: Christina Gedicke‐Hornung, և այլն
Հրապարակվել է: (2013-05-01)

Enhanced exon-skipping induced by U7 snRNA carrying a splicing silencer sequence: Promising tool for DMD therapy.
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2009)

Engineering multiple U7snRNA constructs to induce single and multiexon-skipping for Duchenne muscular dystrophy
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

Engineering multiple U7snRNA constructs to induce single and multiexon-skipping for Duchenne muscular dystrophy.
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

Rescue of common and rare exon 2 skipping variants of the GAA gene using modified U1 snRNA
‌: Paolo Peruzzo, և այլն
Հրապարակվել է: (2025-02-01)

Use of antisense-mediated exon skipping to generate dystrophin in muscles of the mdx dystrophic mouse
‌: Lu, Q, և այլն
Հրապարակվել է: (2004)

Persistence of exon 2 skipping and dystrophin expression at 18 months after U7snRNA-mediated therapy in the Dup2 mouse model
‌: Liubov V. Gushchina, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-12-01)

Prevention of dystrophic pathology in severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice by morpholino-oligomer-mediated exon-skipping.
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2010)

Functional amounts of dystrophin produced by skipping the mutated exon in the mdx dystrophic mouse.
‌: Lu, Q, և այլն
Հրապարակվել է: (2003)

Pre-clinical dose-escalation studies establish a therapeutic range for U7snRNA-mediated DMD exon 2 skipping
‌: Tabatha R. Simmons, և այլն
Հրապարակվել է: (2021-06-01)

Exon exchange approach to repair Duchenne dystrophin transcripts.
‌: Stéphanie Lorain, և այլն
Հրապարակվել է: (2010-01-01)

Systemic delivery of an AAV9 exon-skipping vector significantly improves or prevents features of Duchenne muscular dystrophy in the Dup2 mouse
‌: Nicolas Wein, և այլն
Հրապարակվել է: (2022-09-01)

The Cellular Processing Capacity Limits the Amounts of Chimeric U7 snRNA Available for Antisense Delivery.
‌: Eckenfelder, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

The Cellular Processing Capacity Limits the Amounts of Chimeric U7 snRNA Available for Antisense Delivery
‌: Agathe Eckenfelder, և այլն
Հրապարակվել է: (2012-01-01)

Combined treatment with peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino oligomer (PPMO) and AAV-U7 rescues the severe DMD phenotype in mice
‌: Forand, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2020)

Combined Treatment with Peptide-Conjugated Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer-PPMO and AAV-U7 Rescues the Severe DMD Phenotype in Mice
‌: Anne Forand, և այլն
Հրապարակվել է: (2020-06-01)

Exon Skipping in a Dysf-Missense Mutant Mouse Model
‌: Jakub Malcher, և այլն
Հրապարակվել է: (2018-12-01)

Nab Escaping AAV Mutants Isolated from Mouse Muscles
‌: Zheng Chai, և այլն
Հրապարակվել է: (2018-05-01)

AAV genome modification for efficient AAV production
‌: Walaa Asaad, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-04-01)

U1 snRNA interactions with deep intronic sequences regulate splicing of multiple exons of spinal muscular atrophy genes
‌: Eric W. Ottesen, և այլն
Հրապարակվել է: (2024-07-01)

A single m6A modification in U6 snRNA diversifies exon sequence at the 5’ splice site
‌: Yuma Ishigami, և այլն
Հրապարակվել է: (2021-05-01)

Bodywide skipping of exons 45-55 in dystrophic mdx52 mice by systemic antisense delivery.
‌: Aoki, Y, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

Highly efficient CRISPR/Cas9‐mediated exon skipping for recessive dystrophic epidermolysis bullosa
‌: Alex du Rand, և այլն
Հրապարակվել է: (2024-07-01)

T Cell-Mediated Immune Responses to AAV and AAV Vectors
‌: Hildegund C. J. Ertl
Հրապարակվել է: (2021-04-01)

Rational Design of AAV-rh74, AAV3B, and AAV8 with Limited Liver Targeting
‌: Christopher Chan, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-10-01)

Investigating the Impact of Delivery Routes for Exon Skipping Therapies in the CNS of DMD Mouse Models
‌: Amel Saoudi, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-03-01)

Extensive and prolonged restoration of dystrophin expression with vivo-morpholino-mediated multiple exon skipping in dystrophic dogs.
‌: Yokota, T, և այլն
Հրապարակվել է: (2012)

Antisense Oligonucleotide-mediated Exon Skipping as a Systemic Therapeutic Approach for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa
‌: Jeroen Bremer, և այլն
Հրապարակվել է: (2016-01-01)

U1 snRNA associates with TFIIH and regulates transcriptional initiation.
‌: Kwek, K, և այլն
Հրապարակվել է: (2002)

Mechanism of U6 snRNA oligouridylation by human TUT1
‌: Seisuke Yamashita, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-08-01)

Crystal structures of U6 snRNA-specific terminal uridylyltransferase
‌: Seisuke Yamashita, և այլն
Հրապարակվել է: (2017-06-01)

Rescu of severely affected dystrophin/utrophin deficient mice by morpholino-oligomer mediated exon skipping
‌: Goyenvalle, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2010)

AAV2 and AAV9 tropism and transgene expression in the mouse eye and major tissues after intravitreal and subretinal delivery
‌: Sanna Koponen, և այլն
Հրապարակվել է: (2023-07-01)