AAV genome loss from dystrophic mouse muscles during AAV-U7 snRNA-mediated exon-skipping therapy

AAV genome loss from dystrophic mouse muscles during AAV-U7 snRNA-mediated exon-skipping therapy

In the context of future adeno-associated viral (AAV)-based clinical trials for Duchenne myopathy, AAV genome fate in dystrophic muscles is of importance considering the viral capsid immunogenicity that prohibits recurring treatments. We showed that AAV genomes encoding non-therapeutic U7 were lost...

Повний опис

Бібліографічні деталі
Автори:	Le Hir, M, Goyenvalle, A, Peccate, C, Précigout, G, Davies, K, Voit, T, Garcia, L, Lorain, S
Формат:	Journal article
Мова:	English
Опубліковано:	2013

Схожі ресурси

AAV-U7snRNA mediated multi exon-skipping for Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

AAV-U7snRNA mediated multi exon-skipping for Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2011)

Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2012)

Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping.
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2012)

Long-Term Efficacy of AAV9-U7snRNA-Mediated Exon 51 Skipping in mdx52 Mice
за авторством: Philippine Aupy, та інші
Опубліковано: (2020-06-01)

Upgrading U7snRNA To Complete Efficient Rescue of Dystrophin by Exon-Skipping in DMD Patients
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2009)

Engineering exon-skipping vectors expressing U7 snRNA constructs for Duchenne muscular dystrophy gene therapy.
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2011)

Rescue of cardiomyopathy through U7snRNA‐mediated exon skipping in Mybpc3‐targeted knock‐in mice
за авторством: Christina Gedicke‐Hornung, та інші
Опубліковано: (2013-05-01)

Enhanced exon-skipping induced by U7 snRNA carrying a splicing silencer sequence: Promising tool for DMD therapy.
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2009)

Engineering multiple U7snRNA constructs to induce single and multiexon-skipping for Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2012)

Engineering multiple U7snRNA constructs to induce single and multiexon-skipping for Duchenne muscular dystrophy.
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2012)

Rescue of common and rare exon 2 skipping variants of the GAA gene using modified U1 snRNA
за авторством: Paolo Peruzzo, та інші
Опубліковано: (2025-02-01)

Use of antisense-mediated exon skipping to generate dystrophin in muscles of the mdx dystrophic mouse
за авторством: Lu, Q, та інші
Опубліковано: (2004)

Persistence of exon 2 skipping and dystrophin expression at 18 months after U7snRNA-mediated therapy in the Dup2 mouse model
за авторством: Liubov V. Gushchina, та інші
Опубліковано: (2023-12-01)

Prevention of dystrophic pathology in severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice by morpholino-oligomer-mediated exon-skipping.
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

Functional amounts of dystrophin produced by skipping the mutated exon in the mdx dystrophic mouse.
за авторством: Lu, Q, та інші
Опубліковано: (2003)

Pre-clinical dose-escalation studies establish a therapeutic range for U7snRNA-mediated DMD exon 2 skipping
за авторством: Tabatha R. Simmons, та інші
Опубліковано: (2021-06-01)

Exon exchange approach to repair Duchenne dystrophin transcripts.
за авторством: Stéphanie Lorain, та інші
Опубліковано: (2010-01-01)

Systemic delivery of an AAV9 exon-skipping vector significantly improves or prevents features of Duchenne muscular dystrophy in the Dup2 mouse
за авторством: Nicolas Wein, та інші
Опубліковано: (2022-09-01)

The Cellular Processing Capacity Limits the Amounts of Chimeric U7 snRNA Available for Antisense Delivery.
за авторством: Eckenfelder, A, та інші
Опубліковано: (2012)

The Cellular Processing Capacity Limits the Amounts of Chimeric U7 snRNA Available for Antisense Delivery
за авторством: Agathe Eckenfelder, та інші
Опубліковано: (2012-01-01)

Combined treatment with peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino oligomer (PPMO) and AAV-U7 rescues the severe DMD phenotype in mice
за авторством: Forand, A, та інші
Опубліковано: (2020)

Combined Treatment with Peptide-Conjugated Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer-PPMO and AAV-U7 Rescues the Severe DMD Phenotype in Mice
за авторством: Anne Forand, та інші
Опубліковано: (2020-06-01)

Exon Skipping in a Dysf-Missense Mutant Mouse Model
за авторством: Jakub Malcher, та інші
Опубліковано: (2018-12-01)

Nab Escaping AAV Mutants Isolated from Mouse Muscles
за авторством: Zheng Chai, та інші
Опубліковано: (2018-05-01)

AAV genome modification for efficient AAV production
за авторством: Walaa Asaad, та інші
Опубліковано: (2023-04-01)

U1 snRNA interactions with deep intronic sequences regulate splicing of multiple exons of spinal muscular atrophy genes
за авторством: Eric W. Ottesen, та інші
Опубліковано: (2024-07-01)

A single m6A modification in U6 snRNA diversifies exon sequence at the 5’ splice site
за авторством: Yuma Ishigami, та інші
Опубліковано: (2021-05-01)

Bodywide skipping of exons 45-55 in dystrophic mdx52 mice by systemic antisense delivery.
за авторством: Aoki, Y, та інші
Опубліковано: (2012)

Highly efficient CRISPR/Cas9‐mediated exon skipping for recessive dystrophic epidermolysis bullosa
за авторством: Alex du Rand, та інші
Опубліковано: (2024-07-01)

T Cell-Mediated Immune Responses to AAV and AAV Vectors
за авторством: Hildegund C. J. Ertl
Опубліковано: (2021-04-01)

Rational Design of AAV-rh74, AAV3B, and AAV8 with Limited Liver Targeting
за авторством: Christopher Chan, та інші
Опубліковано: (2023-10-01)

Investigating the Impact of Delivery Routes for Exon Skipping Therapies in the CNS of DMD Mouse Models
за авторством: Amel Saoudi, та інші
Опубліковано: (2023-03-01)

Extensive and prolonged restoration of dystrophin expression with vivo-morpholino-mediated multiple exon skipping in dystrophic dogs.
за авторством: Yokota, T, та інші
Опубліковано: (2012)

Antisense Oligonucleotide-mediated Exon Skipping as a Systemic Therapeutic Approach for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa
за авторством: Jeroen Bremer, та інші
Опубліковано: (2016-01-01)

U1 snRNA associates with TFIIH and regulates transcriptional initiation.
за авторством: Kwek, K, та інші
Опубліковано: (2002)

Mechanism of U6 snRNA oligouridylation by human TUT1
за авторством: Seisuke Yamashita, та інші
Опубліковано: (2023-08-01)

Crystal structures of U6 snRNA-specific terminal uridylyltransferase
за авторством: Seisuke Yamashita, та інші
Опубліковано: (2017-06-01)

Rescu of severely affected dystrophin/utrophin deficient mice by morpholino-oligomer mediated exon skipping
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

AAV2 and AAV9 tropism and transgene expression in the mouse eye and major tissues after intravitreal and subretinal delivery
за авторством: Sanna Koponen, та інші
Опубліковано: (2023-07-01)