Combined treatment with peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino oligomer (PPMO) and AAV-U7 rescues the severe DMD phenotype in mice

Combined treatment with peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino oligomer (PPMO) and AAV-U7 rescues the severe DMD phenotype in mice

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a devastating neuromuscular disease caused by an absence of the dystrophin protein, which is essential for muscle fiber integrity. Among the developed therapeutic strategies for DMD, exon skipping approach corrects the frame shift and partially restores dystrophi...

Повний опис

Бібліографічні деталі
Автори:	Forand, A, Muchir, A, Mougenot, N, Sevoz-Couche, C, Peccate, C, Le Maitre, M, Izabelle, C, Wood, MJA, Lorain, S, Piétri-Rouxel, F
Формат:	Journal article
Мова:	English
Опубліковано:	Elsevier 2020

Схожі ресурси

Fully automated fast-flow synthesis of antisense phosphorodiamidate morpholino oligomers
за авторством: Li, Chengxi, та інші
Опубліковано: (2021)

MOTS‐c promotes phosphorodiamidate morpholino oligomer uptake and efficacy in dystrophic mice
за авторством: Ning Ran, та інші
Опубліковано: (2020-12-01)

Phosphorodiamidate Morpholino Oligomers-Loaded Nanobubbles for Ultrasound-Mediated Delivery to the Myocardium in Muscular Dystrophy
за авторством: Yoko Endo-Takahashi, та інші
Опубліковано: (2025-02-01)

Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: An open-label, phase 2, dose-escalation study
за авторством: Cirak, S, та інші
Опубліковано: (2011)

Exon skipping and dystrophin restoration in patients with Duchenne muscular dystrophy after systemic phosphorodiamidate morpholino oligomer treatment: an open-label, phase 2, dose-escalation study.
за авторством: Cirak, S, та інші
Опубліковано: (2011)

AAV genome loss from dystrophic mouse muscles during AAV-U7 snRNA-mediated exon-skipping therapy
за авторством: Le Hir, M, та інші
Опубліковано: (2013)

Endo-Porter–mediated delivery of phosphorodiamidate morpholino oligos (PMOs) in erythrocyte suspension cultures from Cope's gray treefrog Hyla chrysoscelis
за авторством: Venkateshwar Mutyam, та інші
Опубліковано: (2011-05-01)

PPMO's as therapeutic modulators for myotonic dystrophy type 1
за авторством: Holland, A, та інші
Опубліковано: (2018)

Rescu of severely affected dystrophin/utrophin deficient mice by morpholino-oligomer mediated exon skipping
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

Prevention of dystrophic pathology in severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice by morpholino-oligomer-mediated exon-skipping.
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

Dystrophin Threshold Level Necessary for Normalization of Neuronal Nitric Oxide Synthase, Inducible Nitric Oxide Synthase, and Ryanodine Receptor-Calcium Release Channel Type 1 Nitrosylation in Golden Retriever Muscular Dystrophy Dystrophinopathy
за авторством: Gentil, C, та інші
Опубліковано: (2016)

Guidelines for morpholino use in zebrafish
за авторством: Stainier, Didier Y. R., та інші
Опубліковано: (2018)

Heteroduplex oligonucleotide technology boosts oligonucleotide splice switching activity of morpholino oligomers in a Duchenne muscular dystrophy mouse model
за авторством: Juri Hasegawa, та інші
Опубліковано: (2024-09-01)

Inhibition of SARS-CoV-2 growth in the lungs of mice by a peptide-conjugated morpholino oligomer targeting viral RNA
за авторством: Alexandra Sakai, та інші
Опубліковано: (2024-12-01)

Corrosion studies of Inconel 617 in high temperature air and He-ppmO2 atmospheres
за авторством: Haoxiang Li, та інші
Опубліковано: (2025-01-01)

Lessons learned from vivo-morpholinos: How to avoid vivo-morpholino toxicity
за авторством: David P. Ferguson, та інші
Опубліковано: (2014-05-01)

DMD and West syndrome
за авторством: Cardas, R, та інші
Опубліковано: (2017)

Context dependent effects of chimeric peptide morpholino conjugates contribute to dystrophin exon-skipping efficiency
за авторством: Yin, HF, та інші
Опубліковано: (2016)

Local restoration of dystrophin expression with the morpholino oligomer AVI-4658 in Duchenne muscular dystrophy: a single-blind, placebo-controlled, dose-escalation, proof-of-concept study.
за авторством: Kinali, M, та інші
Опубліковано: (2009)

Vivo-Morpholinos: A non-peptide transporter delivers Morpholinos into a wide array of mouse tissues
за авторством: Paul A. Morcos, та інші
Опубліковано: (2008-12-01)

Higher baseline heart rate variability in CCHS patients with progestin-associated recovery of hypercapnic ventilatory response
за авторством: Caroline Sevoz-Couche, та інші
Опубліковано: (2024-02-01)

Analysis of DMD translocations
за авторством: Cockburn, D, та інші
Опубліковано: (1991)

Comparative phosphoproteomics of zebrafish Fyn/Yes morpholino knockdown embryos.
за авторством: Lemeer, S, та інші
Опубліковано: (2008)

Complete cloning of the Duchenne muscular dystrophy (DMD) cDNA and preliminary genomic organization of the DMD gene in normal and affected individuals.
за авторством: Koenig, M, та інші
Опубліковано: (1987)

P740: DMD or not DMD? Clinical genome sequencing in the interpretation of complex copy number gains
за авторством: Edward Higginbotham, та інші
Опубліковано: (2024-01-01)

Peptide nucleic acids, morpholinos and related antisense biomolecules /
за авторством: 204120 Janson, Christopher G., та інші
Опубліковано: (2006)

Guidelines for Corticosteroid use in Treatment of DMD
за авторством: Vamshi K. Rao
Опубліковано: (2016-07-01)

The use of Endo-Porter to deliver morpholinos in kidney organ culture
за авторством: George N. Nikopoulos, та інші
Опубліковано: (2008-04-01)

Current status of pharmaceutical and genetic therapeutic approaches to treat DMD
за авторством: Pichavant, C, та інші
Опубліковано: (2011)

Current status of pharmaceutical and genetic therapeutic approaches to treat DMD.
за авторством: Pichavant, C, та інші
Опубліковано: (2011)

Advancing the potential of peptide-PMO compounds in exon skipping therapy for DMD
за авторством: Godfrey, C, та інші
Опубліковано: (2012)

Affinity Purification of RNA: Sequence-Specific Capture by Nonionic Morpholino Probes
за авторством: J.M. Wages, та інші
Опубліковано: (1997-12-01)

Comprehensive RNA-sequencing analysis in serum and muscle reveals novel small RNA signatures with biomarker potential for DMD
за авторством: Coenen-Stass, AML, та інші
Опубліковано: (2018)

A dinucleotide repeat polymorphism at the DMD locus.
за авторством: Powell, J, та інші
Опубліковано: (1991)

Muscular dystrophy associated with the DMD gene in women
за авторством: E. O. Vorontsova, та інші
Опубліковано: (2024-09-01)

Bessel_DMD: the numerical code based on the scalar Fresnel–Kirchhoff integration to calculate the diffraction and bessel-like beam by using the DMD
за авторством: Pei, Ting-Han, та інші
Опубліковано: (2024)

Testing of SHIRPA, a mouse phenotypic assessment protocol, on Dmd(mdx) and Dmd(mdx3cv) dystrophin-deficient mice.
за авторством: Rafael, J, та інші
Опубліковано: (2000)

A female patient carrying a novel DMD mutation with non-random X-chromosome inactivation from a DMD family
за авторством: Ming-Xia Sun, та інші
Опубліковано: (2024-02-01)

Delaying Gal4-driven gene expression in the zebrafish with morpholinos and Gal80.
за авторством: Adèle Faucherre, та інші
Опубліковано: (2011-01-01)

Second-generation compound for the modulation of utrophin in the therapy of DMD
за авторством: Guiraud, S, та інші
Опубліковано: (2015)