Surrogate gene therapy for muscular dystrophy

An engineered truncated gene derived from the dystrophin-related protein (utrophin), prevents pathology without an immune response in an animal model of Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy.

Detaylı Bibliyografya
Asıl Yazarlar:	Davies, KE, Chamberlain, JS
Materyal Türü:	Journal article
Dil:	English
Baskı/Yayın Bilgisi:	Springer Nature 2019

Benzer Materyaller

Therapeutic approaches to muscular dystrophy.
Yazar:: Goyenvalle, A, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2011)

The Pathogenesis and Therapy of Muscular Dystrophies
Yazar:: Guiraud, S, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2015)

Progress in therapy for Duchenne muscular dystrophy.
Yazar:: Fairclough, R, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2011)

Progress in therapy for Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Fairclough, R, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2011)

Utrophin in the therapy of Duchenne Muscular Dystrophy
Yazar:: Potter, A, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2006)

From diagnosis to therapy in Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Babbs, A, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2020)

The allure of stem cell therapy for muscular dystrophy.
Yazar:: Grounds, MD, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2007)

Immunity and AAV-mediated gene therapy for muscular dystrophies in large animal models and human trials
Yazar:: Zejing eWang, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2011-09-01)

Micro-dystrophin genes bring hope of an effective therapy for duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Davies, K, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2019)

Therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Roberts, TC, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2023)

Muscular dystrophy: from gene to patient.
Yazar:: Hopkins, J, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2000)

The role of utrophin in the potential therapy of Duchenne muscular dystrophy.
Yazar:: Perkins, K, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2002)

Prepare for the era of gene therapy for Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Cheng ZHANG
Baskı/Yayın Bilgisi: (2019-05-01)

Advance and cogitation of gene therapy for Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Cheng ZHANG, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2019-05-01)

PABPN1 gene therapy for oculopharyngeal muscular dystrophy
Yazar:: A. Malerba, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2017-03-01)

Pharmacological strategies for muscular dystrophy.
Yazar:: Khurana, T, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2003)

Multi-parametric MRI at 14T for muscular dystrophy mice treated with AAV vector-mediated gene therapy.
Yazar:: Joshua Park, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2015-01-01)

Muscular dystrophy--reason for optimism?
Yazar:: Burton, E, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2002)

DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY FROM GENE DIAGNOSIS TO MOLECULAR THERAPY
Yazar:: , Masafumi Matsuo
Baskı/Yayın Bilgisi: (2003)

Duchenne muscular dystrophy from gene diagnosis to molecular therapy
Yazar:: , Masafumi Matsuo
Baskı/Yayın Bilgisi: (2003)

Cardiac therapies for Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Md Nur Ahad Shah, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2023-07-01)

Rehabilitation therapy of Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Cheng ZHANG, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2012-06-01)

Regenerative biomarkers for Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Guiraud, S, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2019)

Severe cardiac and skeletal manifestations in DMD-edited microminipigs: an advanced surrogate for Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Masayoshi Otake, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-05-01)

Treating muscular dystrophy with stem cells?
Yazar:: Davies, K, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2006)

Regenerative biomarkers for Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Simon Guiraud, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2019-01-01)

Muscular Dystrophy /
Yazar:: Naff, Clay Farris, editor 192865, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2012)

The potential of utrophin and dystrophin combination therapies for Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Guiraud, S, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2019)

Therapy for Duchenne muscular dystrophy: renewed optimism from genetic approaches.
Yazar:: Fairclough, R, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2013)

Utrophin upregulation in Duchenne muscular dystrophy.
Yazar:: Hirst, R, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2005)

Duchenne muscular dystrophy - past, present and future
Yazar:: Davies, K
Baskı/Yayın Bilgisi: (2002)

Pharmacological advances for treatment in Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Guiraud, S, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2017)

Regional localization of the murine Duchenne muscular dystrophy gene on the mouse X chromosome.
Yazar:: Chamberlain, J, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (1987)

Natural history of Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Qing KE, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2015-05-01)

Gene Editing to Tackle Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy
Yazar:: Virginie Mariot, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2022-07-01)

Zebrafish orthologs of human muscular dystrophy genes
Yazar:: Zon Leonard I, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2007-03-01)

Muscular dystrophy associated with the DMD gene in women
Yazar:: E. O. Vorontsova, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-09-01)

Identification of new chemical compounds with upregulate utrophin for the therapy of Duchenne muscular dystrophy
Yazar:: Fairclough, R, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2012)

Micro-dystrophin gene therapy prevents heart failure in an improved Duchenne muscular dystrophy cardiomyopathy mouse model
Yazar:: Zachary M. Howard, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2021-04-01)