Bodywide skipping of exons 45-55 in dystrophic mdx52 mice by systemic antisense delivery.

Bodywide skipping of exons 45-55 in dystrophic mdx52 mice by systemic antisense delivery.

Duchenne muscular dystrophy (DMD), the commonest form of muscular dystrophy, is caused by lack of dystrophin. One of the most promising therapeutic approaches is antisense-mediated elimination of frame-disrupting mutations by exon skipping. However, this approach faces two major hurdles: limited app...

Повний опис

Бібліографічні деталі
Автори:	Aoki, Y, Yokota, T, Nagata, T, Nakamura, A, Tanihata, J, Saito, T, Duguez, S, Nagaraju, K, Hoffman, E, Partridge, T, Takeda, S
Формат:	Journal article
Мова:	English
Опубліковано:	2012

Схожі ресурси

Use of antisense-mediated exon skipping to generate dystrophin in muscles of the mdx dystrophic mouse
за авторством: Lu, Q, та інші
Опубліковано: (2004)

In-frame dystrophin following exon 51-skipping improves muscle pathology and function in the exon 52-deficient mdx mouse.
за авторством: Aoki, Y, та інші
Опубліковано: (2010)

Extensive and prolonged restoration of dystrophin expression with vivo-morpholino-mediated multiple exon skipping in dystrophic dogs.
за авторством: Yokota, T, та інші
Опубліковано: (2012)

Functional amounts of dystrophin produced by skipping the mutated exon in the mdx dystrophic mouse.
за авторством: Lu, Q, та інші
Опубліковано: (2003)

Antisense PMO found in dystrophic dog model was effective in cells from exon 7-deleted DMD patient
за авторством: Saito, T, та інші
Опубліковано: (2010)

New Approach for Antisense Oligonucleotide-Mediated Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy.
за авторством: Aoki, Y, та інші
Опубліковано: (2012)

Challenges for antisense oligonucleotide-based therapeutics, in particular for exon 51-skipping in Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Aoki, Y, та інші
Опубліковано: (2011)

T-cell-dependent fibrosis in the mdx dystrophic mouse.
за авторством: Morrison, J, та інші
Опубліковано: (2000)

Expansion of revertant fibers in dystrophic mdx muscles reflects activity of muscle precursor cells and serves as an index of muscle regeneration.
за авторством: Yokota, T, та інші
Опубліковано: (2006)

Heregulin ameliorates the dystrophic phenotype in mdx mice.
за авторством: Krag, T, та інші
Опубліковано: (2004)

Exon skipping is correlated with exon circularization
за авторством: Kelly, S, та інші
Опубліковано: (2015)

Prevention of dystrophic pathology in severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice by morpholino-oligomer-mediated exon-skipping.
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

Peptide-conjugated phosphodiamidate oligomer-mediated exon skipping has benefits for cardiac function in mdx and Cmah-/-mdx mouse models of Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Blain, A, та інші
Опубліковано: (2018)

A fusion peptide directs enhanced systemic dystrophin exon skipping and functional restoration in dystrophin-deficient mdx mice.
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2009)

In vitro evaluation of novel antisense oligonucleotides is predictive of in vivo exon skipping activity for Duchenne muscular dystrophy.
за авторством: Wang, Q, та інші
Опубліковано: (2010)

Increased susceptibility of the dystrophic mdx mouse heart to ischemic and hypoxic injuries
за авторством: Zhang, W, та інші
Опубліковано: (2005)

Up-regulation of utrophin alleviates the dystrophic phenotype in the mdx mouse heart
за авторством: Sang, E, та інші
Опубліковано: (2000)

Cmah-dystrophin deficient mdx mice display an accelerated cardiac phenotype that is improved following peptide-PMO exon skipping treatment
за авторством: Betts, C, та інші
Опубліковано: (2018)

Improved cell-penetrating peptide-PNA conjugates for splicing redirection in HeLa cells and exon skipping in mdx mouse muscle.
за авторством: Ivanova, G, та інші
Опубліковано: (2008)

RNA-seq analysis of an antisense sequence optimized for exon skipping in Duchenne patients reveals no off-target effect
за авторством: Domenger, C, та інші
Опубліковано: (2017)

Novel EGFP reporter cell and mouse models for sensitive imaging and quantification of exon skipping
за авторством: Hara, Y, та інші
Опубліковано: (2020)

AAV genome loss from dystrophic mouse muscles during AAV-U7 snRNA-mediated exon-skipping therapy
за авторством: Le Hir, M, та інші
Опубліковано: (2013)

Pip5 transduction peptides direct high efficiency oligonucleotide-mediated dystrophin exon skipping in heart and phenotypic correction in mdx mice.
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2011)

Pip5 transduction peptides direct high efficiency oligonucleotide-mediated dystrophin exon skipping in heart and phenotypic correction in mdx mice
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2011)

Abnormal cardiac morphology, function and energy metabolism in the dystrophic mdx mouse: an MRI and MRS study.
за авторством: Zhang, W, та інші
Опубліковано: (2008)

CRISPR/Cas9-mediated genome editing induces exon skipping by alternative splicing or exon deletion
за авторством: Yin, Hao, та інші
Опубліковано: (2019)

Plectin 1f scaffolding at the sarcolemma of dystrophic (mdx) muscle fibers through multiple interactions with beta-dystroglycan.
за авторством: Rezniczek, G, та інші
Опубліковано: (2007)

Advancing the potential of peptide-PMO compounds in exon skipping therapy for DMD
за авторством: Godfrey, C, та інші
Опубліковано: (2012)

Analysis of coordinated skipped exon pairs using single molecule sequencing technology
за авторством: Adadey, Asa (Asa Owuraku)
Опубліковано: (2015)

Machine learning based CRISPR gRNA design for therapeutic exon skipping
за авторством: Louie, Wilson, та інші
Опубліковано: (2022)

Machine learning based CRISPR gRNA design for therapeutic exon skipping
за авторством: Louie, Wilson,M. Eng.Massachusetts Institute of Technology.
Опубліковано: (2020)

Daily treatment with SMTC1100, a novel small molecule utrophin upregulator, dramatically reduces the dystrophic symptoms in the mdx mouse.
за авторством: Tinsley, J, та інші
Опубліковано: (2011)

Optimization of peptide nucleic acid antisense oligonucleotides for local and systemic dystrophin splice correction in the mdx mouse.
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2010)

An LNA-amide modification that enhances the cell uptake and activity of phosphorothioate exon-skipping oligonucleotides
за авторством: Baker, YR, та інші
Опубліковано: (2022)

Exon skipping peptide-pmos for correction of dystrophin in mouse models of duchenne muscular dystrophy
за авторством: Betts, C, та інші
Опубліковано: (2014)

Context dependent effects of chimeric peptide morpholino conjugates contribute to dystrophin exon-skipping efficiency
за авторством: Yin, HF, та інші
Опубліковано: (2016)

AAV-U7snRNA mediated multi exon-skipping for Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

AAV-U7snRNA mediated multi exon-skipping for Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2011)

Rescu of severely affected dystrophin/utrophin deficient mice by morpholino-oligomer mediated exon skipping
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

Upgrading U7snRNA To Complete Efficient Rescue of Dystrophin by Exon-Skipping in DMD Patients
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2009)