Emptying the stores: lysosomal diseases and therapeutic strategies

Emptying the stores: lysosomal diseases and therapeutic strategies

Lysosomal storage disorders (LSDs) — designated as 'orphan' diseases — are inborn errors of metabolism caused by defects in genes that encode proteins involved in various aspects of lysosomal homeostasis. For many years, LSDs were viewed as unattractive targets for the development of thera...

Mô tả đầy đủ

Chi tiết về thư mục
Tác giả chính:	Platt, F
Định dạng:	Journal article
Được phát hành:	Springer Nature 2017

Những quyển sách tương tự

New therapeutics for the treatment of glycosphingolipid lysosomal storage diseases.
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2003)

Substrate deprivation: a new therapeutic approach for the glycosphingolipid lysosomal storage diseases.
Bằng: Platt, F, et al.
Được phát hành: (2000)

Therapeutic applications of imino sugars in lysosomal storage disorders.
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2003)

Lysosomal Ca(2+) homeostasis: role in pathogenesis of lysosomal storage diseases.
Bằng: Lloyd-Evans, E, et al.
Được phát hành: (2011)

Lysosomal storage diseases
Bằng: Platt, F, et al.
Được phát hành: (2018)

The role of bafilomycin as a therapeutic agent in the modulation of endo-lysosomal store of rat hepatocytes
Bằng: S.V. Bychkova, et al.
Được phát hành: (2022-09-01)

The cell biology of disease: lysosomal storage disorders: the cellular impact of lysosomal dysfunction.
Bằng: Platt, F, et al.
Được phát hành: (2012)

Small-molecule therapeutics for the treatment of glycolipid lysosomal storage disorders.
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2003)

Molecular Mechanisms in Lysosomal Storage Diseases: From Pathogenesis to Therapeutic Strategies
Bằng: Valeria De Pasquale, et al.
Được phát hành: (2022-04-01)

Therapeutic Approaches in Lysosomal Storage Diseases
Bằng: Carlos Fernández-Pereira, et al.
Được phát hành: (2021-11-01)

Glycosphingolipid lysosomal storage diseases: therapy and pathogenesis.
Bằng: Jeyakumar, M, et al.
Được phát hành: (2002)

Common and uncommon pathogenic cascades in lysosomal storage diseases.
Bằng: Vitner, E, et al.
Được phát hành: (2010)

Editorial: Mitochondrial and lysosomal dysfunction in neurodegenerative diseases: Molecular mechanisms and therapeutic strategies
Bằng: Chen Xiang, et al.
Được phát hành: (2022-10-01)

Emerging role of lysosomal calcium store as a hub of neuroprotection
Bằng: Valentina Tedeschi, et al.
Được phát hành: (2022-01-01)

The lysosome or lysosome-related organelle may serve as a Ca2+ store in the boutons of hippocampal pyramidal cells.
Bằng: McGuinness, L, et al.
Được phát hành: (2007)

Iminosugar inhibitors for treating the lysosomal glycosphingolipidoses
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2005)

The fat is in the lysosome: how Mycobacterium tuberculosis tricks macrophages into storing lipids
Bằng: Yoann Rombouts, et al.
Được phát hành: (2023-03-01)

The autophagy–lysosome pathway: a potential target in the chemical and gene therapeutic strategies for Parkinson’s disease
Bằng: Fengjuan Jiao, et al.
Được phát hành: (2025-01-01)

New paradigms for the treatment of lysosomal storage diseases: targeting the endocannabinoid system as a therapeutic strategy
Bằng: Edward H. Schuchman, et al.
Được phát hành: (2021-03-01)

Inhibition of substrate synthesis as a strategy for glycolipid lysosomal storage disease therapy.
Bằng: Platt, F, et al.
Được phát hành: (2001)

Imino sugar inhibitors for treating the lysosomal glycosphingolipidoses.
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2005)

Lysosomes, Lysosomal Storage Diseases, and Inflammation
Bằng: Calogera M. Simonaro PhD
Được phát hành: (2016-05-01)

Autophagy-Lysosomal Pathway as Potential Therapeutic Target in Parkinson’s Disease
Bằng: Srinivasa Reddy Bonam, et al.
Được phát hành: (2021-12-01)

Rapid recycling of Ca2+ between IP3-sensitive stores and lysosomes.
Bằng: Cristina I López Sanjurjo, et al.
Được phát hành: (2014-01-01)

Inhibition of glycosphingolipid biosynthesis: application to lysosomal storage disorders.
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2000)

Storage solutions: treating lysosomal disorders of the brain.
Bằng: Jeyakumar, M, et al.
Được phát hành: (2005)

Treating lysosomal storage disorders: current practice and future prospects.
Bằng: Platt, F, et al.
Được phát hành: (2009)

The role of lysosomal peptidases in glioma immune escape: underlying mechanisms and therapeutic strategies
Bằng: Hao Liu, et al.
Được phát hành: (2023-06-01)

Enhancement of lysosome biogenesis as a potential therapeutic approach for neurodegenerative diseases
Bằng: Wenlong Xue, et al.
Được phát hành: (2023-01-01)

Lysosomal storage diseases and the heat shock response: convergences and therapeutic opportunities
Bằng: Linda Ingemann, et al.
Được phát hành: (2014-11-01)

Non-canonical lysosomal lipolysis drives mobilization of adipose tissue energy stores with fasting
Bằng: GV Naveen Kumar, et al.
Được phát hành: (2025-02-01)

Lysosomal Acid Lipase Deficiency: Therapeutic Options
Bằng: Pastores GM, et al.
Được phát hành: (2020-02-01)

Splicing Modulation as a Promising Therapeutic Strategy for Lysosomal Storage Disorders: The Mucopolysaccharidoses Example
Bằng: Juliana Inês Santos, et al.
Được phát hành: (2022-04-01)

Acetyl-Leucine slows disease progression in lysosomal storage disorders
Bằng: Kaya, E, et al.
Được phát hành: (2020)

Editorial: Neuronopathic lysosomal storage diseases - specific neuronal characteristics and therapeutic approaches
Bằng: Stefanie Flunkert, et al.
Được phát hành: (2022-11-01)

Impairment of the autophagy–lysosomal pathway in Alzheimer's diseases: Pathogenic mechanisms and therapeutic potential
Bằng: Wei Zhang, et al.
Được phát hành: (2022-03-01)

Acetyl-Leucine slows disease progression in lysosomal storage disorders
Bằng: Kaya, E, et al.
Được phát hành: (2020)

Lysosomal Storage Disease
Bằng: Binod Khatiwada, et al.
Được phát hành: (2009-07-01)

Lysosomal Storage Diseases
Bằng: Joseph Alroy DVM, DACVP, et al.
Được phát hành: (2014-03-01)

Lysosomal storage diseases
Bằng: Smitha Rose Georgy
Được phát hành: (2021-01-01)