Substrate reduction therapy

Substrate reduction therapy

Hiển thị phiên bản (1) khác

The glycosphingolipidoses are a family of storage diseases that arise due to incomplete catabolism of glycosphingolipids (GSLs) in the lysosome (Wraith, 2002). The majority are autosomal recessive disorders and result from mutations in the genes that encode the catabolic enzymes of the lysosome (Win...

Mô tả đầy đủ

Chi tiết về thư mục
Những tác giả chính:	Platt, F, Butters, T
Định dạng:	Book section
Được phát hành:	Springer US 2007

Những quyển sách tương tự

Substrate reduction therapy in mouse models of the glycosphingolipidoses.
Bằng: Platt, F, et al.
Được phát hành: (2003)

Substrate reduction therapy.
Bằng: Platt, F, et al.
Được phát hành: (2008)

Substrate reduction therapy for glycosphingolipid storage disorders.
Bằng: Lachmann, R, et al.
Được phát hành: (2001)

Improved outcome of N-butyldeoxygalactonojirimycin-mediated substrate reduction therapy in a mouse model of Sandhoff disease.
Bằng: Andersson, U, et al.
Được phát hành: (2004)

Substrate deprivation: a new therapeutic approach for the glycosphingolipid lysosomal storage diseases.
Bằng: Platt, F, et al.
Được phát hành: (2000)

Beneficial effects of substrate reduction therapy in a mouse model of GM1 gangliosidosis.
Bằng: Elliot-Smith, E, et al.
Được phát hành: (2008)

Improved outcome of N-butyldeoxygalactonojirimycin-mediated substrate reduction therapy in a mouse model of Sandhoff disease
Bằng: Ulrika Andersson, et al.
Được phát hành: (2004-08-01)

Substrate reduction therapy in the infantile form of Tay-Sachs disease.
Bằng: Bembi, B, et al.
Được phát hành: (2006)

Substrate reduction therapy reduces brain ganglioside GM2 in neonatal Sandhoff disease mice
Bằng: Baek, R, et al.
Được phát hành: (2005)

Lucerastat, an iminosugar for substrate reduction therapy in Fabry disease: preclinical evidence
Bằng: Priestman, D, et al.
Được phát hành: (2017)

Lucerastat, an iminosugar for substrate reduction therapy in Fabry Disease: Preclinical evidence
Bằng: Welford, R, et al.
Được phát hành: (2017)

Enhanced survival in Sandhoff disease mice receiving a combination of substrate deprivation therapy and bone marrow transplantation.
Bằng: Jeyakumar, M, et al.
Được phát hành: (2001)

Substrate reduction therapy in Sandhoff disease: Evidence for improvement in nervous function in patients treated with miglustat
Bằng: Lachmann, R, et al.
Được phát hành: (2006)

Glycosphingolipid lysosomal storage diseases: therapy and pathogenesis.
Bằng: Jeyakumar, M, et al.
Được phát hành: (2002)

Imino sugar therapy for type 1 Gaucher disease.
Bằng: Priestman, D, et al.
Được phát hành: (2000)

Substrate reduction therapy for inborn errors of metabolism
Bằng: Yue, WW, et al.
Được phát hành: (2019)

Inhibition of substrate synthesis as a strategy for glycolipid lysosomal storage disease therapy.
Bằng: Platt, F, et al.
Được phát hành: (2001)

Miglustat - A viewpoint
Bằng: Platt, F, et al.
Được phát hành: (2003)

Glycolipid depletion in antimicrobial therapy.
Bằng: Svensson, M, et al.
Được phát hành: (2003)

Substrate reduction reduces gangliosides in postnatal cerebrum-brainstem and cerebellum in GM1 gangliosidosis mice
Bằng: J.L. Kasperzyk, et al.
Được phát hành: (2005-04-01)

Eliglustat substrate reduction therapy in children with Gaucher disease type 1
Bằng: Noor Ul Ain, et al.
Được phát hành: (2025-02-01)

Effects of substrate deprivation therapy on brain lipids in neonatal GML storage disease mice
Bằng: Kasperzyk, J, et al.
Được phát hành: (2003)

Iminosugar inhibitors for treating the lysosomal glycosphingolipidoses
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2005)

Therapeutic applications of imino sugars in lysosomal storage disorders.
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2003)

Imino sugar inhibitors for treating the lysosomal glycosphingolipidoses.
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2005)

New therapeutics for the treatment of glycosphingolipid lysosomal storage diseases.
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2003)

Inhibition of glycosphingolipid biosynthesis: application to lysosomal storage disorders.
Bằng: Butters, T, et al.
Được phát hành: (2000)

Genetic Substrate Reduction Therapy: A Promising Approach for Lysosomal Storage Disorders
Bằng: Maria Francisca Coutinho, et al.
Được phát hành: (2016-11-01)

"Substrate reduction reduces gangliosides in postnatal cerebrum-brainstem and cerebellum in GM1 gangliosidosis mice" (vol 46, pg 744, 2004)
Bằng: Kasperzyk, J, et al.
Được phát hành: (2005)

Substrate deprivation therapy reduces brain ganglioside content and GM1 in neonatal storage disease mice
Bằng: Kasperzyk, J, et al.
Được phát hành: (2002)

Glycolipids in cell biology and medicine - Introduction
Bằng: Dwek, R, et al.
Được phát hành: (2003)

Introduction
Bằng: Dwek, R, et al.
Được phát hành: (2003)

Structure-based inhibitor design for substrate reduction therapy towards primary hyperoxaluria and galactosaemia
Bằng: Mackinnon, S
Được phát hành: (2019)

Substrate reduction augments the efficacy of enzyme therapy in a mouse model of Fabry disease.
Bằng: John Marshall, et al.
Được phát hành: (2010-11-01)

Cellular and biochemical response to chaperone versus substrate reduction therapies in neuropathic Gaucher disease
Bằng: Margarita M. Ivanova, et al.
Được phát hành: (2021-01-01)

Cellular and biochemical response to chaperone versus substrate reduction therapies in neuropathic Gaucher disease.
Bằng: Margarita M Ivanova, et al.
Được phát hành: (2021-01-01)

Glycosylation: disease targets and therapy.
Bằng: Zitzmann, N, et al.
Được phát hành: (2005)

Effect of Substrate Reduction Therapy in Comparison to Enzyme Replacement Therapy on Immune Aspects and Bone Involvement in Gaucher Disease
Bằng: Renuka P. Limgala, et al.
Được phát hành: (2020-03-01)

Novel oral treatment of Gaucher's disease with N-butyldeoxynojirimycin (OGT 918) to decrease substrate biosynthesis.
Bằng: Cox, T, et al.
Được phát hành: (2000)

Erratum: Substrate reduction reduces gangliosides in postnatal cerebrum-brainstem and cerebellum in GM1 gangliosidosis mice (Journal of Lipid Research (April 2004) 46 (744-751))
Bằng: Kasperzyk, J, et al.
Được phát hành: (2005)