An LNA-amide modification that enhances the cell uptake and activity of phosphorothioate exon-skipping oligonucleotides

An LNA-amide modification that enhances the cell uptake and activity of phosphorothioate exon-skipping oligonucleotides

Oligonucleotides that target mRNA have great promise as therapeutic agents for life-threatening conditions but suffer from poor bioavailability, hence high cost. As currently untreatable diseases come within the reach of oligonucleotide therapies, new analogues are urgently needed to address this. W...

Повний опис

Бібліографічні деталі
Автори:	Baker, YR, Thorpe, C, Chen, J, Poller, LM, Cox, L, Kumar, P, Lim, WF, Lie, L, McClorey, G, Epple, S, Singleton, D, McDonough, MA, Hardwick, JS, Christensen, KE, Wood, MJA, Hall, JP, El-Sagheer, AH, Brown, T
Формат:	Journal article
Мова:	English
Опубліковано:	Springer Nature 2022

Схожі ресурси

Synthesis and biophysical properties of carbamate-locked nucleic acid (LNA) oligonucleotides with potential antisense applications
за авторством: Thorpe, C, та інші
Опубліковано: (2019)

Advancing the potential of peptide-PMO compounds in exon skipping therapy for DMD
за авторством: Godfrey, C, та інші
Опубліковано: (2012)

Covalently attached intercalators restore duplex stability and splice-switching activity to triazole-modified oligonucleotides
за авторством: Dysko, A, та інші
Опубліковано: (2022)

Exon skipping is correlated with exon circularization
за авторством: Kelly, S, та інші
Опубліковано: (2015)

New Approach for Antisense Oligonucleotide-Mediated Exon Skipping in Duchenne Muscular Dystrophy.
за авторством: Aoki, Y, та інші
Опубліковано: (2012)

Exon skipping induces uniform dystrophin rescue with dose-dependent restoration of serum miRNA biomarkers and muscle biophysical properties
за авторством: Chwalenia, K, та інші
Опубліковано: (2022)

Cell-penetrating peptides to enhance delivery of Oligonucleotide-based therapeutics
за авторством: McClorey, G, та інші
Опубліковано: (2018)

Challenges for antisense oligonucleotide-based therapeutics, in particular for exon 51-skipping in Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Aoki, Y, та інші
Опубліковано: (2011)

Synthesis and Properties of Oligonucleotides Containing LNA-Sulfamate and Sulfamide Backbone Linkages
за авторством: Zengin Kurt, B, та інші
Опубліковано: (2024)

In vitro evaluation of novel antisense oligonucleotides is predictive of in vivo exon skipping activity for Duchenne muscular dystrophy.
за авторством: Wang, Q, та інші
Опубліковано: (2010)

Cmah-dystrophin deficient mdx mice display an accelerated cardiac phenotype that is improved following peptide-PMO exon skipping treatment
за авторством: Betts, C, та інші
Опубліковано: (2018)

Pip6-PMO, A New Generation of Peptide-oligonucleotide Conjugates With Improved Cardiac Exon Skipping Activity for DMD Treatment.
за авторством: Betts, C, та інші
Опубліковано: (2012)

Peptide-conjugated phosphodiamidate oligomer-mediated exon skipping has benefits for cardiac function in mdx and Cmah-/-mdx mouse models of Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Blain, A, та інші
Опубліковано: (2018)

Novel EGFP reporter cell and mouse models for sensitive imaging and quantification of exon skipping
за авторством: Hara, Y, та інші
Опубліковано: (2020)

Pip5 transduction peptides direct high efficiency oligonucleotide-mediated dystrophin exon skipping in heart and phenotypic correction in mdx mice.
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2011)

Pip5 transduction peptides direct high efficiency oligonucleotide-mediated dystrophin exon skipping in heart and phenotypic correction in mdx mice
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2011)

Modulation of interleukin 1 beta gene expression using antisense phosphorothioate oligonucleotides.
за авторством: Manson, J, та інші
Опубліковано: (1990)

Backbone-modified oligonucleotides for biology and medicine
за авторством: Epple, S
Опубліковано: (2021)

Context dependent effects of chimeric peptide morpholino conjugates contribute to dystrophin exon-skipping efficiency
за авторством: Yin, HF, та інші
Опубліковано: (2016)

CRISPR/Cas9-mediated genome editing induces exon skipping by alternative splicing or exon deletion
за авторством: Yin, Hao, та інші
Опубліковано: (2019)

Design and application of bispecific splice-switching oligonucleotides.
за авторством: Bestas, B, та інші
Опубліковано: (2014)

Development of LNA gapmer oligonucleotide-based therapy for ALS/FTD caused by the C9orf72 repeat expansion
за авторством: Sathyaprakash, C, та інші
Опубліковано: (2020)

Fine tuning of phosphorothioate inclusion in 2'-O-methyl oligonucleotides contributes to specific cell targeting for splice-switching modulation
за авторством: Aoki, Y, та інші
Опубліковано: (2021)

In-frame dystrophin following exon 51-skipping improves muscle pathology and function in the exon 52-deficient mdx mouse.
за авторством: Aoki, Y, та інші
Опубліковано: (2010)

Analysis of coordinated skipped exon pairs using single molecule sequencing technology
за авторством: Adadey, Asa (Asa Owuraku)
Опубліковано: (2015)

Machine learning based CRISPR gRNA design for therapeutic exon skipping
за авторством: Louie, Wilson, та інші
Опубліковано: (2022)

Machine learning based CRISPR gRNA design for therapeutic exon skipping
за авторством: Louie, Wilson,M. Eng.Massachusetts Institute of Technology.
Опубліковано: (2020)

Functional amounts of dystrophin produced by skipping the mutated exon in the mdx dystrophic mouse.
за авторством: Lu, Q, та інші
Опубліковано: (2003)

Optimizing anti-gene oligonucleotide 'Zorro-LNA' for improved strand invasion into duplex DNA.
за авторством: Zaghloul, E, та інші
Опубліковано: (2011)

Use of antisense-mediated exon skipping to generate dystrophin in muscles of the mdx dystrophic mouse
за авторством: Lu, Q, та інші
Опубліковано: (2004)

Exon skipping peptide-pmos for correction of dystrophin in mouse models of duchenne muscular dystrophy
за авторством: Betts, C, та інші
Опубліковано: (2014)

AAV-U7snRNA mediated multi exon-skipping for Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

Bodywide skipping of exons 45-55 in dystrophic mdx52 mice by systemic antisense delivery.
за авторством: Aoki, Y, та інші
Опубліковано: (2012)

AAV-U7snRNA mediated multi exon-skipping for Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2011)

Rescu of severely affected dystrophin/utrophin deficient mice by morpholino-oligomer mediated exon skipping
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

Amplification of antibody production by phosphorothioate oligodeoxynucleotides.
за авторством: Branda, R, та інші
Опубліковано: (1996)

Cell-penetrating peptide conjugates of steric blocking oligonucleotides as therapeutics for neuromuscular diseases from a historical perspective to current prospects of treatment
за авторством: Gait, M, та інші
Опубліковано: (2018)

Immortalized canine dystrophic myoblast cell lines for development of peptide-conjugated splice-switching oligonucleotides
за авторством: Tone, Y, та інші
Опубліковано: (2021)

Extensive and prolonged restoration of dystrophin expression with vivo-morpholino-mediated multiple exon skipping in dystrophic dogs.
за авторством: Yokota, T, та інші
Опубліковано: (2012)

Upgrading U7snRNA To Complete Efficient Rescue of Dystrophin by Exon-Skipping in DMD Patients
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2009)