DEVELOPMENT OF THE ACCURATE SPINOCEREBELLAR ATAXIA TYPE3 (SCA3) THERAPEUTICS USING EN-CAS12A NICKASE-BASED GENOME EDITING

DEVELOPMENT OF THE ACCURATE SPINOCEREBELLAR ATAXIA TYPE3 (SCA3) THERAPEUTICS USING EN-CAS12A NICKASE-BASED GENOME EDITING

Detaylı Bibliyografya
Asıl Yazarlar:	Lee Wha Gwon, Junghyung Park, Jinyoung Won, Jae-Won Huh, Youngjeon Lee, Seung Hwan Lee
Materyal Türü:	Makale
Dil:	English
Baskı/Yayın Bilgisi:	Elsevier 2023-10-01
Seri Bilgileri:	IBRO Neuroscience Reports
Online Erişim:	http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2667242123003317

Benzer Materyaller

Spinocerebellar Ataxia Type 27B (SCA27B): A Hereditary Ataxia in Portugal
Yazar:: Vítor Mendes Ferreira, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-10-01)

Cerebellar Heterogeneity and Selective vulnerability in Spinocerebellar Ataxia Type 1 (SCA1)
Yazar:: Katherine Hamel, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-07-01)

Spinocerebellar Ataxia
Yazar:: J Gordon Millichap
Baskı/Yayın Bilgisi: (1988-07-01)

CRISPR/CAS9-MEDIATED MICROGLIAL GENE MODULATION USING THE QUANTUM DOT-DELIVERY SYSTEM
Yazar:: Hyeon-Gu Yeo, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2023-10-01)

Cerebral cortical functional hyperconnectivity in a mouse model of spinocerebellar ataxia type 8 (SCA8)
Yazar:: Angela K. Nietz, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2025-03-01)

Functioning of Lexical Connections in Patients with Neurodegenerative Diseases. Case Study of a Patient with Spinocerebellar Ataxia (SCA)
Yazar:: Izabela Gatkowska, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2023-12-01)

Spinocerebellar Ataxia 7: A Report of Unaffected Siblings Who Married into Different SCA 7 Families
Yazar:: Fariha Zaheer, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2014-01-01)

Use of paired Cas9-NG nickase and truncated sgRNAs for single-nucleotide microbial genome editing
Yazar:: Song Hee Jeong, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-09-01)

Epilepsy and Spinocerebellar Ataxia
Yazar:: J Gordon Millichap
Baskı/Yayın Bilgisi: (2007-07-01)

Spinocerebellar Ataxia 21 with Retardation
Yazar:: J Gordon Millichap, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2014-11-01)

Three Cases of Spinocerebellar Ataxia Type 2 (SCA2) and Pediatric Literature Review: Do Not Forget Trinucleotide Repeat Disorders in Childhood-Onset Progressive Ataxia
Yazar:: Jacopo Sartorelli, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2025-02-01)

CRISPR-Cas9-directed gene therapy for spinocerebellar ataxia type 1
Yazar:: Mihai Miclăuș, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-12-01)

Characteristics of Individuals at Risk for Spinocerebellar Ataxia
Yazar:: J Gordon Millichap
Baskı/Yayın Bilgisi: (2013-08-01)

Cas9 editing of ATXN1 in a spinocerebellar ataxia type 1 mice and human iPSC-derived neurons
Yazar:: Kelly J. Fagan, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-12-01)

Sharper scissors: How TREX2 fine-tunes CRISPR-Cas9 nickases for precise editing
Yazar:: Marc Güell
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-03-01)

Clinical features and genetic characteristics of homozygous spinocerebellar ataxia type 3
Yazar:: Quan-Fu Li, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2020-09-01)

Sleep Alterations in a Mouse Model of Spinocerebellar Ataxia Type 3
Yazar:: Maria-Efstratia Tsimpanouli, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2022-10-01)

IGF-1 as a Potential Therapy for Spinocerebellar Ataxia Type 3
Yazar:: Yong-Shiou Lin, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2022-02-01)

Clinical value of vestibulo-ocular reflex in the differentiation of spinocerebellar ataxias
Yazar:: Jae-Myung Kim, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2023-09-01)

Senseless makes sense for spinocerebellar ataxia-1.
Yazar:: Khurana, V, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2005)

The multiple faces of spinocerebellar ataxia type 2
Yazar:: Antenora, A, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2017)

SLEEP DISRUPTION IN SPINOCEREBELLAR ATAXIA TYPE 10
Yazar:: Ester London, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2015-12-01)

Spinocerebellar ataxia clinical trials: opportunities and challenges
Yazar:: Sarah M. Brooker, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2021-07-01)

Therapeutic Strategies for Spinocerebellar Ataxia Type 1
Yazar:: Laurie M. C. Kerkhof, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2023-05-01)

Split hand and minipolymyoclonus in spinocerebellar ataxia type 3: a case report
Yazar:: Anli Eki, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-11-01)

Autophagy Function and Benefits of Autophagy Induction in Models of Spinocerebellar Ataxia Type 3
Yazar:: Maxinne Watchon, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2023-03-01)

Contracting CAG/CTG repeats using the CRISPR-Cas9 nickase
Yazar:: Cinzia Cinesi, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2016-11-01)

Loss of Flocculus Purkinje Cell Firing Precision Leads to Impaired Gaze Stabilization in a Mouse Model of Spinocerebellar Ataxia Type 6 (SCA6)
Yazar:: Hui Ho Vanessa Chang, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2022-09-01)

Spinocerebellar ataxia 27B: A novel, frequent and potentially treatable ataxia
Yazar:: David Pellerin, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-01-01)

The natural breakthrough: phytochemicals as potent therapeutic agents against spinocerebellar ataxia type 3
Yazar:: Muhammad Naveed, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-01-01)

Pathogenetic Mechanisms Underlying Spinocerebellar Ataxia Type 3 Are Altered in Primary Oligodendrocyte Culture
Yazar:: Kristen H. Schuster, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2022-08-01)

<i>Drosophila</i> as a Model of Unconventional Translation in Spinocerebellar Ataxia Type 3
Yazar:: Sean L. Johnson, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2022-04-01)

Preclinical Assessment of Mesenchymal-Stem-Cell-Based Therapies in Spinocerebellar Ataxia Type 3
Yazar:: Joana Sofia Correia, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2021-11-01)

Nilotinib treatment outcomes in autosomal dominant spinocerebellar ataxia over one year
Yazar:: Woo-Jin Lee, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-07-01)

Generation of a human induced pluripotent stem cell line (UNIFEi001-A) from a patient with Spinocerebellar ataxia type 1 (SCA1)
Yazar:: Mariangela Pappadà, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2025-03-01)

Depression and Associated Factors Among Patients with Spinocerebellar Ataxia
Yazar:: Sirivipa Jekpoo, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2025-01-01)

The Contribution of the Cerebellum to Cognition in Spinocerebellar Ataxia Type 6
Yazar:: Freya E. Cooper, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2010-01-01)

Clinical-cognitive Characterization of Spinocerebellar Ataxia Type 2
Yazar:: Alberto Caballero Laguna, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2021-09-01)

Neurocognitive and cerebellar function in ADHD, autism and spinocerebellar ataxia
Yazar:: Maurizio Cundari, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2023-06-01)

Spinocerebellar ataxias: from pathogenesis to recent therapeutic advances
Yazar:: Zi-Ting Cui, ve diğerleri
Baskı/Yayın Bilgisi: (2024-06-01)