GENSKO ZDRAVLJENJE PRI MUKOPOLISAHARIDOZI TIPA IIIA: PREDSTAVITEV PRIMEROV

Mukopolisaharidoze so lizosomske bolezni kopičenja, pri katerih se klinična slika razvija postopno. Bolezni napredujejo in prizadenejo številne organe. S trenutno dostopnimi možnostmi zdravljenja bolnikov ne moremo ozdraviti, a s prihodom genskega zdravljenja ob pravočasni postavitvi diagnoze in zgo...

Full description

Bibliographic Details
Main Authors: Benjamin Lah, Tadej Jalšovec, Ana Drole Torkar, Jana Kodrič, Saba Battelino, Mojca Žerjav Tanšek, Tadej Battelino, Urh Grošelj
Format: Article
Language:Slovenian
Published: The Society for Children with Metabolic Disorders 2022-05-01
Series:Slovenska pediatrija
Subjects:
Online Access: http://www.slovenskapediatrija.si/Portals/0/Clanki/2022/Slovpediatr-2022-2-02.pdf