Проследяване на ефекта от лечението със Spinraza (Nusinersen) при български пациенти със спинална мускулна атрофия (СМА) над 18 г.
Въведение: 5q спиналната мускулна атрофия (СMA) е генетично невродегенеративно заболяване, обусловено от хомозиготна делеция или други мутации в survival motor neuron 1 (SMN1) гена, характеризиращо се със засягане на периферния двигателен неврон. Nusinersen, е антисенс олигонуклеотид, порвата терап...
Main Authors: | , , , , , , , , |
---|---|
Format: | Article |
Language: | Bulgarian |
Published: |
Bulgarian Society of Neurology
2023-09-01
|
Series: | Българска неврология |
Subjects: | |
Online Access: | https://www.nevrologiabg.com/journal/index.php/neurology/article/view/139 |