CRISPR screen reveals modifiers of rAAV production including known rAAV infection genes playing an unexpected role in vector production

Recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors are an effective and well-established tool in the growing gene therapy field, with five U.S. Food and Drug Administration-approved AAV-mediated gene therapies already on the market and numerous more in clinical trials. However, manufacturing rAAV vec...

Ամբողջական նկարագրություն

Մատենագիտական մանրամասներ
Հիմնական հեղինակներ: Emily E. O’Driscoll, Sakshi Arora, Jonathan F. Lang, Beverly L. Davidson, Ophir Shalem
Ձևաչափ: Հոդված
Լեզու:English
Հրապարակվել է: Elsevier 2025-03-01
Շարք:Molecular Therapy: Methods & Clinical Development
Խորագրեր:
Առցանց հասանելիություն:http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2329050125000038