Non-uniform dystrophin re-expression after CRISPR-mediated exon excision in the dystrophin/utrophin double-knockout mouse model of DMD

Non-uniform dystrophin re-expression after CRISPR-mediated exon excision in the dystrophin/utrophin double-knockout mouse model of DMD

<div>Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the most prevalent inherited myopathy affecting children, caused by genetic loss of the gene encoding the dystrophin protein. Here we have investigated the use of the <em>Staphylococcus aureus</em> CRISPR-Cas9 system and a...

Повний опис

Бібліографічні деталі
Автори:	Hanson, B, Stenler, S, Ahlskog, N, Chwalenia, K, Svrzikapa, N, Coenen-Stass, AML, Weinberg, MS, Wood, MJA, Roberts, TC
Формат:	Journal article
Мова:	English
Опубліковано:	Cell Press 2022

Схожі ресурси

Non-uniform dystrophin re-expression after CRISPR-mediated exon excision in the dystrophin/utrophin double-knockout mouse model of DMD
за авторством: Britt Hanson, та інші
Опубліковано: (2022-12-01)

Exon skipping induces uniform dystrophin rescue with dose-dependent restoration of serum miRNA biomarkers and muscle biophysical properties
за авторством: Chwalenia, K, та інші
Опубліковано: (2022)

Marginal level dystrophin expression improves clinical outcome in a strain of dystrophin/utrophin double knockout mice.
за авторством: Dejia Li, та інші
Опубліковано: (2010-12-01)

Immunogold confirmation that utrophin is localized to the normal position of dystrophin in dystrophin-negative transgenic mouse muscle.
за авторством: Culle, M, та інші
Опубліковано: (2001)

Rescu of severely affected dystrophin/utrophin deficient mice by morpholino-oligomer mediated exon skipping
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

The utrophin and dystrophin genes share similarities in genomic structure.
за авторством: Pearce, M, та інші
Опубліковано: (1993)

Utrophin Compensates dystrophin Loss during Mouse Spermatogenesis
за авторством: Hung-Chih Chen, та інші
Опубліковано: (2017-08-01)

Functional substitution by TAT-utrophin in dystrophin-deficient mice.
за авторством: Kevin J Sonnemann, та інші
Опубліковано: (2009-05-01)

Generation of clusters of dystrophin revertant fibers requires muscle regeneration and tests the function of dystrophin/utrophin transgenes
за авторством: Yokota, T, та інші
Опубліковано: (2004)

Confirmation by immunogold labeling that utrophin is localised to the normal position of dystrophin in dystrophin-negative transgenic mouse muscle
за авторством: Cullen, M, та інші
Опубліковано: (2001)

The potential of utrophin and dystrophin combination therapies for Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Guiraud, S, та інші
Опубліковано: (2019)

Prevention of dystrophic pathology in severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice by morpholino-oligomer-mediated exon-skipping.
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2010)

Upgrading U7snRNA To Complete Efficient Rescue of Dystrophin by Exon-Skipping in DMD Patients
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2009)

A quantitative study of bioenergetics in skeletal muscle lacking utrophin and dystrophin.
за авторством: Cole, M, та інші
Опубліковано: (2002)

Long-term dystrophin restoration supports development of splice correction therapy for DMD patients with exon 2 duplications
за авторством: Thomas C. Roberts
Опубліковано: (2023-12-01)

Prevention of the dystrophic phenotype in dystrophin/utrophin-deficient muscle following adenovirus-mediated transfer of a utrophin minigene.
за авторством: Wakefield, P, та інші
Опубліковано: (2000)

ZZ domain is essentially required for the physiological binding of dystrophin and utrophin to beta-dystroglycan.
за авторством: Ishikawa-Sakurai, M, та інші
Опубліковано: (2004)

Dystrophin and utrophin influence fiber type composition and post-synaptic membrane structure.
за авторством: Rafael, J, та інші
Опубліковано: (2000)

Metabolic profiles of dystrophin and utrophin expression in mouse models of Duchenne muscular dystrophy.
за авторством: Griffin, J, та інші
Опубліковано: (2002)

Promising therapeutic approaches of utrophin replacing dystrophin in the treatment of Duchenne muscular dystrophy
за авторством: Ruo Wu, та інші
Опубліковано: (2022-11-01)

Targeted Exon Skipping to Correct Exon Duplications in the Dystrophin Gene
за авторством: Kane L Greer, та інші
Опубліковано: (2014-01-01)

Mechanism of Deletion Removing All Dystrophin Exons in a Canine Model for DMD Implicates Concerted Evolution of X Chromosome Pseudogenes
за авторством: D. Jake VanBelzen, та інші
Опубліковано: (2017-03-01)

Antisense PMO cocktails effectively skip dystrophin exons 45-55 in myotubes transdifferentiated from DMD patient fibroblasts.
за авторством: Joshua Lee, та інші
Опубліковано: (2018-01-01)

A Novel CRISPR-Cas9 Strategy to Target DYSTROPHIN Mutations Downstream of Exon 44 in Patient-Specific DMD iPSCs
за авторством: Neha R. Dhoke, та інші
Опубліковано: (2024-06-01)

Effective exon skipping and dystrophin restoration by 2'-o-methoxyethyl antisense oligonucleotide in dystrophin-deficient mice.
за авторством: Lu Yang, та інші
Опубліковано: (2013-01-01)

Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2012)

Rescue of severely affected dystrophin/utrophin-deficient mice through scAAV-U7snRNA-mediated exon skipping.
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2012)

Sarcolemmal nNOS anchoring reveals a qualitative difference between dystrophin and utrophin.
за авторством: Li, D, та інші
Опубліковано: (2010)

Sarcolemmal nNOS anchoring reveals a qualitative difference between dystrophin and utrophin
за авторством: Li, D, та інші
Опубліковано: (2010)

Activation of calcineurin and stress activated protein kinase/p38-mitogen activated protein kinase in hearts of utrophin-dystrophin knockout mice.
за авторством: Nakamura, A, та інші
Опубліковано: (2001)

Targeting EP2 Receptor Improves Muscle and Bone Health in Dystrophin<sup>−/−</sup>/Utrophin<sup>−/−</sup> Double-Knockout Mice
за авторством: Xueqin Gao, та інші
Опубліковано: (2025-01-01)

Neuronal nitric oxide synthase-rescue of dystrophin/utrophin double knockout mice does not require nNOS localization to the cell membrane.
за авторством: Michelle Wehling-Henricks, та інші
Опубліковано: (2011-01-01)

Good news for the mdx mouse community: Improved dystrophin restoration after skipping mouse dystrophin exon 23
за авторством: Annemieke Aartsma-Rus
Опубліковано: (2022-12-01)

Exon exchange approach to repair Duchenne dystrophin transcripts.
за авторством: Stéphanie Lorain, та інші
Опубліковано: (2010-01-01)

Dystrophin immunogenicity and requirement in myogenic cells: Paradigm shift in gene therapy for DMD
за авторством: Dariusz C. Górecki
Опубліковано: (2022-11-01)

Microarray analysis of mdx mice expressing high levels of utrophin: therapeutic implications for dystrophin deficiency.
за авторством: Baban, D, та інші
Опубліковано: (2008)

Glycine administration attenuates progression of dystrophic pathology in prednisolone-treated dystrophin/utrophin null mice
за авторством: Daniel J. Ham, та інші
Опубліковано: (2019-09-01)

Metabolic remodeling of dystrophic skeletal muscle reveals biological roles for dystrophin and utrophin in adaptation and plasticity
за авторством: Justin P. Hardee, та інші
Опубліковано: (2021-03-01)

A fusion peptide directs enhanced systemic dystrophin exon skipping and functional restoration in dystrophin-deficient mdx mice.
за авторством: Yin, H, та інші
Опубліковано: (2009)

Phenotypic features of dystrophin gene knockout pigs harboring a human artificial chromosome containing the entire dystrophin gene
за авторством: Masahito Watanabe, та інші
Опубліковано: (2023-09-01)