Current status of pharmaceutical and genetic therapeutic approaches to treat DMD

Current status of pharmaceutical and genetic therapeutic approaches to treat DMD

Показати інші версії (1)

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a genetic disease affecting about one in every 3,500 boys. This X-linked pathology is due to the absence of dystrophin in muscle fibers. This lack of dystrophin leads to the progressive muscle degeneration that is often responsible for the death of the DMD patien...

Повний опис

Бібліографічні деталі
Автори:	Pichavant, C, Aartsma-Rus, A, Clemens, P, Davies, K, Dickson, G, Takeda, S, Wilton, S, Wolff, J, Wooddell, C, Xiao, X, Tremblay, J
Формат:	Journal article
Мова:	English
Опубліковано:	2011

Схожі ресурси

Current status of pharmaceutical and genetic therapeutic approaches to treat DMD.
за авторством: Pichavant, C, та інші
Опубліковано: (2011)

Utrophin upregulation in DMD therapy: current status and new tools for the future
за авторством: Fairclough, R, та інші
Опубліковано: (2011)

DMD antisense oligonucleotide mediated exon skipping efficiency correlates with flanking intron retention time and target position within the exon
за авторством: Remko Goossens, та інші
Опубліковано: (2023-12-01)

BMP antagonists enhance myogenic differentiation and ameliorate the dystrophic phenotype in a DMD mouse model
за авторством: SongTing Shi, та інші
Опубліковано: (2011-02-01)

DMD and West syndrome
за авторством: Cardas, R, та інші
Опубліковано: (2017)

Testing of SHIRPA, a mouse phenotypic assessment protocol, on Dmd(mdx) and Dmd(mdx3cv) dystrophin-deficient mice.
за авторством: Rafael, J, та інші
Опубліковано: (2000)

Targeting of CAT and VCAM1 as Novel Therapeutic Targets for DMD Cardiomyopathy
за авторством: Bin Li, та інші
Опубліковано: (2021-04-01)

Analysis of the transcriptional control of utrophin promoters as a therapeutic strategy for Duchenne muscular dystrophy (DMD).
за авторством: Perkins, K, та інші
Опубліковано: (2000)

A Potential New Therapeutic Approach to DMD: PKC Theta Inhibition
за авторством: Maria Julia Marques
Опубліковано: (2017-02-01)

Analysis of DMD translocations
за авторством: Cockburn, D, та інші
Опубліковано: (1991)

Second-generation compound for the modulation of utrophin in the therapy of DMD
за авторством: Guiraud, S, та інші
Опубліковано: (2015)

A multicenter comparison of quantification methods for antisense oligonucleotide-induced DMD exon 51 skipping in Duchenne muscular dystrophy cell cultures.
за авторством: Monika Hiller, та інші
Опубліковано: (2018-01-01)

Prime editing strategies to mediate exon skipping in DMD gene
за авторством: Cedric Happi Mbakam, та інші
Опубліковано: (2023-05-01)

Deletion of exons 45 to 55 in the DMD gene: from the therapeutic perspective to the in vitro model
за авторством: Javier Poyatos-García, та інші
Опубліковано: (2024-10-01)

Complete cloning of the Duchenne muscular dystrophy (DMD) cDNA and preliminary genomic organization of the DMD gene in normal and affected individuals.
за авторством: Koenig, M, та інші
Опубліковано: (1987)

Novel 5 '-utrophin isoforms exhibit species-specific transcriptional profiles and provide additional candidates for therapeutic up-regulation in DMD
за авторством: Perkins, K, та інші
Опубліковано: (2012)

P740: DMD or not DMD? Clinical genome sequencing in the interpretation of complex copy number gains
за авторством: Edward Higginbotham, та інші
Опубліковано: (2024-01-01)

Duchenne muscular dystrophy (DMD) cardiomyocyte-secreted exosomes promote the pathogenesis of DMD-associated cardiomyopathy
за авторством: Melanie Gartz, та інші
Опубліковано: (2020-11-01)

A novel canine model for Duchenne muscular dystrophy (DMD): single nucleotide deletion in DMD gene exon 20
за авторством: Sara Mata López, та інші
Опубліковано: (2018-05-01)

Networking to Optimize <i>Dmd</i> exon 53 Skipping in the Brain of <i>mdx52</i> Mouse Model
за авторством: Mathilde Doisy, та інші
Опубліковано: (2023-12-01)

Special Issue: Pathophysiology and Therapeutic Perspectives in DMD: The Well-Defined Role of the Immune System
за авторством: Andrea Farini
Опубліковано: (2021-12-01)

Improving translatability of preclinical studies for neuromuscular disorders: lessons from the TREAT-NMD Advisory Committee for Therapeutics (TACT)
за авторством: Raffaella Willmann, та інші
Опубліковано: (2020-02-01)

The analysis of DMD gene deletions by multiplex PCR in Indonesian DMD/BMD patients: the era of personalized medicine
за авторством: Kristy Iskandar, та інші
Опубліковано: (2019-10-01)

EXPLORING TRANSIENT, NEUTRONIC, REDUCED-ORDER MODELS USING DMD/POD-GALERKIN AND DATA-DRIVEN DMD
за авторством: Elzohery Rabab, та інші
Опубліковано: (2021-01-01)

A dinucleotide repeat polymorphism at the DMD locus.
за авторством: Powell, J, та інші
Опубліковано: (1991)

Generation and characterization of transgenic mice with the full-length human DMD gene.
за авторством: 't Hoen, P, та інші
Опубліковано: (2008)

Identification of serum protein biomarkers for utrophin based DMD therapy.
за авторством: Guiraud, S, та інші
Опубліковано: (2017)

Guidelines for Corticosteroid use in Treatment of DMD
за авторством: Vamshi K. Rao
Опубліковано: (2016-07-01)

Matrilineal analysis of mutations in the DMD gene in a multigenerational South Indian cohort using DMD gene panel sequencing
за авторством: Arun Shastry, та інші
Опубліковано: (2021-05-01)

Muscular dystrophy associated with the DMD gene in women
за авторством: E. O. Vorontsova, та інші
Опубліковано: (2024-09-01)

Measuring of customer satisfaction on example of Delta DMD
за авторством: Kostić Ela
Опубліковано: (2010-01-01)

Nanoparticles systemically biodistribute to regenerating skeletal muscle in DMD
за авторством: Michael R. Hicks, та інші
Опубліковано: (2023-08-01)

Bessel_DMD: the numerical code based on the scalar Fresnel–Kirchhoff integration to calculate the diffraction and bessel-like beam by using the DMD
за авторством: Pei, Ting-Han, та інші
Опубліковано: (2024)

Genetic characterization in symptomatic female DMD carriers: lack of relationship between X-inactivation, transcriptional DMD allele balancing and phenotype
за авторством: Brioschi Simona, та інші
Опубліковано: (2012-08-01)

Long-Read Sequencing Revealed Extragenic and Intragenic Duplications of Exons 56–61 in DMD in an Asymptomatic Male and a DMD Patient
за авторством: Ying Bai, та інші
Опубліковано: (2022-05-01)

Prime editing optimized RTT permits the correction of the c.8713C>T mutation in DMD gene
за авторством: Cedric Happi Mbakam, та інші
Опубліковано: (2022-12-01)

Tricyclo-DNA: A promising chemistry for the synthesis of antisense molecules for splice-switching approaches in DMD
за авторством: Goyenvalle, A, та інші
Опубліковано: (2012)

Embryonic myosin is a regeneration marker to monitor utrophin-based therapies for DMD
за авторством: Guiraud, S, та інші
Опубліковано: (2018)

Advancing the potential of peptide-PMO compounds in exon skipping therapy for DMD
за авторством: Godfrey, C, та інші
Опубліковано: (2012)

A female patient carrying a novel DMD mutation with non-random X-chromosome inactivation from a DMD family
за авторством: Ming-Xia Sun, та інші
Опубліковано: (2024-02-01)