Improved outcome of N-butyldeoxygalactonojirimycin-mediated substrate reduction therapy in a mouse model of Sandhoff disease.

Improved outcome of N-butyldeoxygalactonojirimycin-mediated substrate reduction therapy in a mouse model of Sandhoff disease.

Sandhoff disease is a severe neurodegenerative glycosphingolipid (GSL) lysosomal storage disorder, currently without treatment options. One therapeutic approach under investigation is substrate reduction therapy (SRT). By partially inhibiting GSL biosynthesis, the impaired rate of GSL catabolism is...

Ամբողջական նկարագրություն

Մատենագիտական մանրամասներ
Հիմնական հեղինակներ:	Andersson, U, Smith, D, Jeyakumar, M, Butters, T, Borja, M, Dwek, R, Platt, F
Ձևաչափ:	Journal article
Լեզու:	English
Հրապարակվել է:	2004

Նմանատիպ նյութեր

Improved outcome of N-butyldeoxygalactonojirimycin-mediated substrate reduction therapy in a mouse model of Sandhoff disease
‌: Ulrika Andersson, և այլն
Հրապարակվել է: (2004-08-01)

NSAIDs increase survival in the Sandhoff disease mouse: synergy with N-butyldeoxynojirimycin.
‌: Jeyakumar, M, և այլն
Հրապարակվել է: (2004)

N-butyldeoxygalactonojirimycin: a more selective inhibitor of glycosphingolipid biosynthesis than N-butyldeoxynojirimycin, in vitro and in vivo.
‌: Andersson, U, և այլն
Հրապարակվել է: (2000)

N-butyldeoxygalactonojirimycin reduces brain ganglioside and GM2 content in neonatal sandhoff diseased mice
‌: Baek, R, և այլն
Հրապարակվել է: (2004)

N-butyldeoxygalactonojirimycin reduces brain ganglioside and GM2 content in neonatal Sandhoff disease mice.
‌: Baek, R, և այլն
Հրապարակվել է: (2008)

Substrate reduction therapy in mouse models of the glycosphingolipidoses.
‌: Platt, F, և այլն
Հրապարակվել է: (2003)

Enhanced survival in Sandhoff disease mice receiving a combination of substrate deprivation therapy and bone marrow transplantation.
‌: Jeyakumar, M, և այլն
Հրապարակվել է: (2001)

N-butyldeoxygalactonojirimycin reduces postnatal cerebellar ganglioside content in a mouse model of GM1 gangliosidosis
‌: Kasperzyk, J, և այլն
Հրապարակվել է: (2004)

N-butyldeoxygalactonojirimycin reduces neonatal brain ganglioside content in a mouse model of GM1 gangliosidosis.
‌: Kasperzyk, J, և այլն
Հրապարակվել է: (2004)

Substrate reduction therapy reduces brain ganglioside GM2 in neonatal Sandhoff disease mice
‌: Baek, R, և այլն
Հրապարակվել է: (2005)

MRS reveals additional hexose N-acetyl resonances in the brain of a mouse model for Sandhoff disease.
‌: Lowe, J, և այլն
Հրապարակվել է: (2005)

Substrate reduction therapy in Sandhoff disease: Evidence for improvement in nervous function in patients treated with miglustat
‌: Lachmann, R, և այլն
Հրապարակվել է: (2006)

Analysis of stored oligosaccharides in a mouse model of a glycolipid storage (Sandhoff) disease
‌: Awan, F, և այլն
Հրապարակվել է: (2003)

Beneficial effects of substrate reduction therapy in a mouse model of GM1 gangliosidosis.
‌: Elliot-Smith, E, և այլն
Հրապարակվել է: (2008)

Inhibition of calcium uptake via the sarco/endoplasmic reticulum Ca2+-ATPase in a mouse model of Sandhoff disease and prevention by treatment with N-butyldeoxynojirimycin.
‌: Pelled, D, և այլն
Հրապարակվել է: (2003)

Beneficial effects of acetyl-DL-Leucine (ADLL) in a mouse model of Sandhoff disease
‌: Kaya, E, և այլն
Հրապարակվել է: (2020)

New developments in treating glycosphingolipid storage diseases.
‌: Platt, F, և այլն
Հրապարակվել է: (2005)

Substrate reduction therapy
‌: Platt, F, և այլն
Հրապարակվել է: (2007)

Substrate reduction therapy.
‌: Platt, F, և այլն
Հրապարակվել է: (2008)

Design, synthesis, and biological evaluation of enantiomeric beta-N-acetylhexosaminidase inhibitors LABNAc and DABNAc as potential agents against Tay-Sachs and Sandhoff disease.
‌: Rountree, J, և այլն
Հրապարակվել է: (2009)

Restricted ketogenic diet enhances the therapeutic action of N-butyldeoxynojirimycin towards brain GM2 accumulation in adult Sandhoff disease mice.
‌: Denny, C, և այլն
Հրապարակվել է: (2010)

Infantile Sandhoff's disease
‌: K Sass, և այլն
Հրապարակվել է: (2009-08-01)

Glycosphingolipid lysosomal storage diseases: therapy and pathogenesis.
‌: Jeyakumar, M, և այլն
Հրապարակվել է: (2002)

Storage solutions: treating lysosomal disorders of the brain.
‌: Jeyakumar, M, և այլն
Հրապարակվել է: (2005)

An inducible mouse model of late onset Tay-Sachs disease.
‌: Jeyakumar, M, և այլն
Հրապարակվել է: (2002)

Circadian profiling in two mouse models of lysosomal storage disorders; Niemann Pick type-C and Sandhoff disease.
‌: Richardson, K, և այլն
Հրապարակվել է: (2016)

Efficacy of a Bicistronic Vector for Correction of Sandhoff Disease in a Mouse Model
‌: Evan Woodley, և այլն
Հրապարակվել է: (2019-03-01)

Dysregulation of the NLRP3 Inflammasome and Promotion of Disease by IL-1β in a Murine Model of Sandhoff Disease
‌: Nick Platt, և այլն
Հրապարակվել է: (2025-01-01)

Glycosphingolipid storage leads to the enhanced degradation of the B cell receptor in Sandhoff disease mice.
‌: te Vruchte, D, և այլն
Հրապարակվել է: (2010)

An Inducible Mouse Model of Late Onset Tay–Sachs Disease
‌: Mylvaganam Jeyakumar, և այլն
Հրապարակվել է: (2002-08-01)

Inhibition of glycogen breakdown by imino sugars in vitro and in vivo.
‌: Andersson, U, և այլն
Հրապարակվել է: (2004)

Inhibition of substrate synthesis as a strategy for glycolipid lysosomal storage disease therapy.
‌: Platt, F, և այլն
Հրապարակվել է: (2001)

Pharmacological impairment of acrosome formation and sperm head morphogenesis reveals essential role of glycosphingolipids in spermiogenesis
‌: van der Spoel, A, և այլն
Հրապարակվել է: (2002)

Iminosugar-based inhibitors of glucosylceramide synthase increase brain glycosphingolipids and survival in a mouse model of Sandhoff disease.
‌: Karen M Ashe, և այլն
Հրապարակվել է: (2011-01-01)

Decrease in Myelin-Associated Lipids Precedes Neuronal Loss and Glial Activation in the CNS of the Sandhoff Mouse as Determined by Metabolomics
‌: Emmanuelle Lecommandeur, և այլն
Հրապարակվել է: (2020-12-01)

Membrane disruption and cytotoxicity of hydrophobic N-alkylated imino sugars is independent of the inhibition of protein and lipid glycosylation.
‌: Mellor, H, և այլն
Հրապարակվել է: (2003)

Central nervous system inflammation is a hallmark of pathogenesis in mouse models of GM1 and GM2 gangliosidosis.
‌: Jeyakumar, M, և այլն
Հրապարակվել է: (2003)

Impaired neural differentiation of induced pluripotent stem cells generated from a mouse model of Sandhoff disease.
‌: Yasuhiro Ogawa, և այլն
Հրապարակվել է: (2013-01-01)

Abnormal differentiation of Sandhoff disease model mouse-derived multipotent stem cells toward a neural lineage.
‌: Yasuhiro Ogawa, և այլն
Հրապարակվել է: (2017-01-01)

Glycosphingolipid profiling of tissues from mouse models of human lysosomal storage disorders
‌: Priestman, D, և այլն
Հրապարակվել է: (2008)